普纳替尼是第三代TKI，对野生型和突变ABL1，尤其是T315I突变的Ph阳性白血病具有强大的活性。普纳替尼联合高强度一线化疗治疗Ph阳性ALL。在高剂量CVAD+普纳替尼的长期随访中，共治疗了86例患者（中位[范围]年龄，46[39-61]岁），登记时所有处于活动性病情的68例患者均达到CR（100%），未观察到早期死亡。总体CMR率为84%（3个月时为74%）。19名患者（22%）在CR1中接受了异基因SCT。估计5年OS率为73%。在一项为期6个月的里程碑分析中，接受异基因SCT患者的5年OS率为69%，而未接受SCT患者为86%（P=0.08）。在令人鼓舞的结果表明，未接受移植的患者里，Ph阳性ALL患者中，尤其是在实现CMR时，可能不需要异基因SCT改变治疗模式。

　　普纳替尼（Ponatinib）是一种激酶抑制剂。Ponatinib在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponatinib抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT，RET，TIE2，和FLT3的成员。Ponatinib在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL，包括T315I细胞的生存能力。在小鼠中，用普纳替尼治疗当与对照比较时减低表达天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的大小。

　　普纳替尼Ponatinib（Iclusig）能够让接受过多次预先治疗的慢性期慢性粒细胞白血病（CP-CML）患者保持深度、持久的缓解。

　　在270名患者组成的队列中，超过90％的患者曾接受过至少2次TKI治疗。研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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