瘙痒是最影响患儿生活质量的症状之一，发生瘙痒后患儿不断抓挠导致皮肤破损、毁容，严重地影响患者和看护者的睡眠和生活质量。另外，当患儿肝硬化发展为失代偿期，出现慢性肝衰竭，将可能面临肝移植手术。而肝移植并非一劳永逸的解决方案，术后可能存在并发症，且需要终身使用免疫抑制剂，加重肾脏负担，影响长期生存。此外，移植后10-20年仍然存在较高几率的移植物死亡，患儿将面临二次移植的风险。因此，及时在早期控制患者的瘙痒黄疸等症状，保护肝功能对患者的生活质量及长期生存是非常重要的。

　　一项单中心、随机、安慰剂对照1期实验探讨了奥维昔巴特作为回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂在降低血清胆汁酸方面的作用及药代学特征。该研究对单次给药与多次给药两种情况均进行了探讨，在单次给药研究中，共有40位健康志愿者被随机均分为5个队列，给药剂量为每次0.1、0.3、1、3或10mg；在多次给药研究中，共有24位健康志愿者被随机均分为3个队列，给药剂量为每次1或3mg，每日一次，或每次1.5mg，每日两次，均持续一周给药。在上述多组队列中，每个队列均有8位健康志愿者，其中6位以设定剂量给药，另外2位给予等量安慰剂。

　　最终结果显示：在健康志愿者不良事件仅为腹胀、腹痛、腹泻等腹部症状，未见严重不良事件发生；在所有给予奥维昔巴特的人群中，给药4h后志愿者的血浆胆汁酸水平均出现了不同程度的下降，以结合性胆汁酸和次级胆汁酸下降为主，并随时间的进展而愈发显著。在多次给药研究中，可以观察到以每次3mg，每日一次的方式给药所降低的血清胆汁酸最多，连续服药一周后，其胆汁酸下降比例达56％；其次为每次1.5mg，每日两次的给药方式，连续服药一周后，其胆汁酸下降比例达43％。

　　2023年6月，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准奥维昔巴特（odevixibat）用于治疗12个月龄以上阿拉杰里综合征（Alagille Syndrome，ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。

　　阿拉杰里综合征是一种罕见的常染色体显性遗传，累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛等多个器官的疾病。据国外统计数据显示，每30000个新生儿中就有一位该疾病患儿。很多患儿在出生两周后黄疸不退或者出生后的三个月内出现黄疸，表现为全身泛黄、大便呈白陶土样。会因慢性胆汁淤积及其引发的严重瘙痒症状而频繁入院，辗转各处求医、耗费数年才得到确诊。阿拉杰里综合征的发病率极低，由于尚未被收录至我国罕见目录，社会各界对该疾病意识不高，确诊极为不易。

　　奥维昔巴特（Odevixibat）是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体抑制剂，每日口服一次，可减轻胆汁淤积，改善瘙痒和睡眠2021年7月16日获得欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗6个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者。2021年7月20日获得美国FDA批准，用于3个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者的瘙痒治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥维昔巴特(ODEVIXIBAT)的作用机制是什么？治疗肝内胆汁淤积症效果如何？

　　更多药品详情请访问 奥维昔巴特 https://www.kangbixing.com/drug/Odevixibat/