帕瑞肽治疗对胆固醇和甘油三酸酯水平的影响是不确定的，可能受UFC控制情况和降脂药物作用等因素的影响，因此仍需要深入的研究。

　　三个亚组患者的骨密度无明显变化,但在6个月和12个月时，三组患者的全身脂肪含量和去脂体重减少。

　　所有患者在6个月和12个月时抑郁症和生活质量评分都得到改善。

　　帕瑞肽长效缓释剂（PasLAR）有效且安全：一项真实世界、单中心研究显示，对1代SSA耐药或对PEG不耐受的肢大患者，转为接受PasLAR治疗后，58%的患者达到缓解，83%的患者首次注射PasLAR后头痛消失5。

　　PEG治疗10年仍存在持续的获益，但获益随着病程的延长而减小：一项单中心调查研究显示，接受10年PEG单药或与生长抑素类似物（SRL）联合治疗的肢大患者，对肢大患者的胰岛素抵抗和脂质代谢仍存在持续的获益，肿瘤体积缩小

　　诺华公司创建了一项全球范围内的药品上市后研究（NCT02310269），旨在评估术后复发或无法手术的Cushing病成年患者的常规临床实践中，帕瑞肽的长期安全性和有效性。帕瑞肽经皮下注射给药，可单独使用或联用其他疗法。对每名受试患者都将进行长达三年的随访。受试患者可在研究起始时使用帕瑞肽进行治疗（新进受试者），或在研究开始前已经在使用帕瑞肽且持续用药直到研究结束（先前受试者）。

　　此次中期分析，共有127位患者参与，包括31位新进受试者和96位先前受试者，他们平均年龄约为50岁。在96位先前受试者中，有8位患者完成了为期三年的随访，有53位仍在接受治疗，另有66位退出。

　　对于新进受试者和先前受试者来说，本次试验持续时间中位数分别为3.4个月和30.5个月。先前受试者在本次试验之前的治疗时长也计算在内。根据SIGNIFORLAR的临床III期研究数据显示，该药物治疗第7月时可使约40%库欣病患者体内皮质醇水平恢复到正常范围。同时，患者的相关临床症状和体征得到持续改善。瑞金医院内分泌科主任王卫庆表示：“SIGNIFORLAR（帕瑞肽）在国内的首例落地治疗，将会为那些手术治疗失败或非手术治疗的成年库欣病患者提供了新的治疗选择。”安全性方面，临床试验中亚裔人群未出现因严重不良事件而终止用药，耐受性较好，未见种族差异性。该药已在美国上市7年余，上市后安全性监测未发现重大安全性信号。

　　研究招募了成年的、持续或复发库欣氏病患者，患者平均尿游离皮质醇浓度(mUFC)超过正常值1.5-5.0倍。患者随机接受10或30mg的帕瑞肽肌注，每4周一次持续12个月。研究的主要终点是7个月后mUFC正常的患者比例。

　　研究招募了150名患者，其中74人接受10mg帕瑞肽肌注，76人接受30mg帕瑞肽肌注。研究发现10mg组和30mg组中各31人达到主要终点。最常见的不良事件包括高血糖(10mg组49%，30mg组47%)、腹泻(20%vs45%)，糖尿病(19%vs24%)以及恶心(20%vs21%)。10mg组以及30mg组分别有11%和5%的患者发生治疗相关副作用，30mg组中2名患者在研究过程中因肺动脉血栓和心肺功能衰竭死亡，但与药物治疗无关。帕瑞肽是一个有效的库欣病治疗方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕瑞肽(SIGNIFOR/PASIREOTIDE)可以改善临床症状和体征提高生活质量吗？

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