3期研究调查了去纤苷对已确定肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征并伴有多器官衰竭的成人和儿童患者的安全性和有效性。研究人员将102例给予25mg/kg/天去纤苷的患者与32例历史对照进行了比较，这些对照来自一个独立的医学审查委员会对造血干细胞移植后患者病历的审查，且不知道结果。各组之间的基线特征平衡良好。历史对照方法为与高死亡率相关的孤儿疾病的3期评估提供了一种新方法，其中安慰剂对照是不道德的。
与历史对照相比，去纤苷与造血干细胞移植后第100天生存率(主要终点)的具有统计学意义的改善相关。第100天存活率的组间估计差异为23.0%(95.1%置信区间(CI):5.2%-40.8%；P=0.0109)，采用倾向调整分析。造血干细胞移植后第100天(次要终点)的完全缓解(CR)率差异导致经倾向评分调整的估计组间差异为19.0%(95.1%CI:3.5–34.6；P=0.0160)。去纤苷治疗的中位持续时间为21.5天。
去纤苷是美国FDA批准的治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（HVOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者，同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。该药用于治疗经血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后肝小静脉闭塞（VOD）并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。肝小静脉闭塞由于肝脏的一些血管堵塞，引起水肿和肝内的血流量减少，这种状况会导致最严重的肝损伤。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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