帕比司他作为一种新出现的抗骨髓瘤药物出现在人们视野中，它属于泛去乙酰酶抑制剂，是作用于Ⅰ类与Ⅱ类组蛋白去乙酰化酶的表观遗传调节剂中的一种。虽然帕比司他单药对多发性骨髓瘤并无明显疗效，但是，已有临床前研究显示，帕比司他与硼替佐米和地塞米松合用时，在抗骨髓瘤方面有协同作用。

　　这项研究第一个证实了基于去乙酰化酶抑制剂的疗法能显著提高复发或难治多发性骨髓瘤患者的中位生存率，也是第一项证实在这类患者中三药连用疗效胜于两药的三期实验。

　　有共同作者认为，虽然无进展生存率仅略微提高，但是这项研究有可能会帮助我们更好的了解如何使用帕比司他。第一作者是来自明尼苏达州梅奥诊所的Dr.S.Vincent Rajkumar，尽管适宜剂量很低，但是他仍然希望“帕比司他能够成为骨髓瘤治疗中的重要成员”。

　　768位患者参与了这项研究，他们因为复发或难治多发性骨髓瘤接受过一到三次前期治疗，被随机分成1:1两组，接受硼替佐米和地塞米松治疗，一组服用帕比司他，一组服用安慰剂。共有102位患者完成了治疗。帕比司他组中，34%因不良事件终止治疗，21%因为疾病进展终止治疗。相反，安慰剂组中17%的患者因为不良事件终止治疗，40%的患者因为疾病进展终止治疗。

　　在近六个月的中位随访后，帕比司他组的中位无进展生存率为11.99个月，安慰剂组的仅为8.08个月(P<0.0001)。总生存率的数据还未统计完全，但是截至统计时间，帕比司他组总生存率为35%，安慰剂组为40%(P=0.26)。帕比司他组有30(8%)人死亡，安慰剂组有18人(5%)死亡。在研究人群中，两组内治疗中死亡均在预估范围内，与帕比司他和硼替佐米已知的风险一致。

　　帕比司他获得了FDA的加速批准，因为与该患者组的标准护理治疗相比，其无进展生存期(PFS)有所提高。诺华宣布Farydak成为治疗多发性骨髓瘤患者的首个组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂。

　　达纳法伯癌症研究所Jerome Riper多发性骨髓瘤中心的研究员兼临床研究主任Paul Richardson表示：“重要的是，Farydak已被证明可以改善复发性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期，这是一个领域。对于那些已经用尽至少两种治疗选择（包括硼替佐米和IMiD）的人来说，医疗需求未得到满足。”

　　此次批准取决于一项预先指定的亚组分析中筛选出的疗效和安全性数据，该分析涉及193名之前接受过硼替佐米和IMiD治疗的患者，这是一项名为Panoramic Analysis-1(PANobinostat)的III期随机、双盲、安慰剂对照、多中心全球注册试验。多发性骨髓瘤中的ORA1）。

　　该研究强调，与安慰剂组相比，帕比司他与硼替佐米和IMiD联合使用可显着延长中位无进展生存期(PFS)。

　　诺华肿瘤部总裁Bruno Strigini肯定道：“诺华致力于为需要治疗选择的患者开发创新的一流疗法。Farydak代表了多发性骨髓瘤的新药物类别，为这些患者提供了重要的治疗选择难以治疗的癌症。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕比司他(FARYDAK/PANOBINOSTAT)功效说明与不良反应说明

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