为了帮助国内CML患者实现长期生存的目标，瑞金海南医院充分利用乐城先行区的特许政策，引进诺华集团的阿西米尼布（Asciminib），为CML患者带来了治疗新选择。Asciminib是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂，通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用，能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段，改善患者的预后。

　　近二十年间，CML的治疗发生了翻天覆地的变化。随着医疗技术的进步，酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor,TKI）的有效治疗，使大多数CML患者可以获得高质量的长期生存，有一部分患者甚至可以在终止TKI治疗后获得长期的无治疗缓解（treatment-free remission,TFR），即功能性治愈。

　　慢性髓系白血病（chronic myeloid leukemia,CML），既往又称慢性粒细胞白血病，是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤。一旦患上这种病，患者身体内就会产生远高于正常人体内的“大量不成熟的白细胞”。在外周血中表现为持续性、进行性粒细胞增多，并出现幼稚粒细胞、嗜碱性粒细胞增多，有些患者会伴有脾肿大。

　　阿西米尼布如若获批，将成为欧洲第一个专门靶向作用于肉豆蔻酰口袋（在科学文献中也称为STAMP抑制剂）治疗CML的全新疗法，目前那些对传统TKI疗法不耐受或耐药的患者来说，这种全新的治疗方法无疑给他们带来颠覆性的改变和新的希望。

　　此次CHMP关于阿西米尼布的积极意见是基于一项关键的III期ASCEMBL临床研究结果，结果显示，24周时，与接受Bosulif*(bosutinib)治疗的患者相比，接受阿西米尼布治疗的患者的MMR接近翻倍（25.5%vs 13.2%）并且，因不良反应产生停药率降低3倍以上（5.8%vs 21.1%）。

　　常见的不良反应：

　　阿西米尼布：血小板减少（29.5%）、中性粒细胞减少（23.1%）；

　　Bosulif*组的不良反应是：腹泻（71.1%）、恶心（46.1%）、谷丙转氨酶升高（28.9%）呕吐（26.3%）、谷草转氨酶升高（21.1%）、皮疹（23.7%）和中性粒细胞减少（21.1%）。

　　这些结果在长期随访中已得到证实。其中，第96周的MMR：阿西米尼布组（37.6%，95%CI：29.99-45.65）为Bosulif*组（15.8%，95%CI：8.43-25.96）的两倍以上，诺华已于今年6月在美国临床肿瘤学会（ASCO）和欧洲血液学协会（EHA）年会期间的口头报告中分享了这些数据。

　　CHMP有关阿西米尼布用于治疗CML的建议将被提交给欧盟委员会（EC）。欧盟将审查CHMP的此项建议，并在未来几个月内做出最终决定。

　　患者有典型的临床表现，费城染色体（Ph染色体）和（或）BCR-ABL1融合基因阳性是确诊CML的依据。

　　流行病学研究显示，CML约占成人白血病的15%，中国年发病率为0.39-0.55/10万。中国CML患者较西方更为年轻化，国内CML的中位发病年龄为45～50岁，而西方国家CML的中位发病年龄为67岁。

　　尽管如此，仍有部分患者对现有TKI治疗不耐受或发生耐药。TKI耐药中主要的机制之一是ABL激酶区发生突变。其中最多见的突变是T315I突变。发生T315I突变的患者对现有一代和二代TKI治疗均耐药，这使其疾病进展风险明显增加。

　　作为美国食品药品监督管理局批准的首个STAMP抑制剂，阿西米尼布用于既往接受至少两种TKI治疗的费城染色体阳性CML慢性期（Ph+CML-CP）成人患者，并完全获批用于T315I突变型Ph+CML-CP成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿西米尼/阿西米尼布(SCEMBLIX/ASCIMINIB)治疗慢性髓系白血病的功效和注意事项

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