司美替尼还可以治疗甲状腺癌、卵巢癌和恶性周围神经鞘瘤。Selumetinib(KOSELUGOTM,司美替尼)是一个增殖蛋白激酶1和2(MEK1/2)抑制剂阿斯利康正在开发的治疗肿瘤与神经纤维瘤和各种癌症有关。司美替尼是选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2(MEK1/2)抑制剂。司美替尼可抑制MEK活性并阻断RAF-MEK-ERK信号通路,抑制RAF-MEK-ERK信号通路被激活型肿瘤细胞的增殖和存活。
最常见的毒性作用为恶心、呕吐或腹泻、无症状的肌酸磷酸激酶水平升高、acneiform皮疹、甲沟炎。
结论:在这项2期试验中,司美替尼治疗后,大多数患不可手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病患儿的肿瘤持久缩小,并且有临床获益。
神经纤维瘤是一种遗传性疾病,特点是神经纤维瘤的形成,这些肿瘤可以生长在身体各个部位,包括神经系统、皮肤和其他组织。对于患有神经纤维瘤的患者,司美替尼的应用可以带来以下效益:减少或稳定神经纤维瘤的大小和数量;缓解与神经纤维瘤相关的疼痛和其他症状;改善患者的生活质量和功能能力。
丛状神经纤维瘤(PN)是Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)的主要表现之一,而NF1是由NF1基因突变引起的神经系统常染色体显性遗传病。我国NF1整体发病率推算约为5/100万,多在儿童期发病,而存在PN表现的NF1患者比例约为30%-50%。因NF1和PN的相对罕见性,既往全社会对疾病的知晓度比较有限。
NF1患者可能会伴有脊柱扭曲和弯曲、高血压、癫痫等并发症,也会增加患有其他癌症的风险,包括恶性脑和外周神经鞘肿瘤及白血病。该病症状在儿童早期开始,严重程度变化很大,可使预期寿命减少多达15年。
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