司美替尼Koselugo减少了儿童无法手术的肿瘤的大小，还减少了患有这种罕见遗传疾病的个体的疼痛并提高了生活质量。

　　在这项研究中，司美替尼Koselugo还在NF1 PN儿科患者中使用该药物作为每日两次口服单一疗法治疗时的ORR为66%。

　　NF1是一种罕见且使人衰弱的遗传病。大约30-50%的NF1患者会出现PN——肿瘤在他们的神经鞘内生长。这些PN可导致临床问题，例如疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和毁容。

　　1型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因中的一个自发突变或遗传突变引起，在婴儿中的发病率大约为三千分之一。NF1患者可能会伴有脊柱扭曲和弯曲、高血压、癫痫等并发症，也会增加患有其他癌症的风险，包括恶性脑和外周神经鞘肿瘤及白血病。该病症状在儿童早期开始，严重程度变化很大，可使预期寿命减少多达15年。本次首例使用司美替尼的患者12岁，肿瘤位于颈椎旁，生长迅速，引起颈椎重度后凸，严重影响患儿活动，进一步发展可引起颈椎断裂或死亡。

　　司美替尼获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准是基于由美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估计划（CTEP）赞助的SPRINT研究中Stratum人群的积极结果。临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积。

　　II期临床研究SPRINT中Stratum 1人群的研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》，研究结果表明罹患伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者，经每日两次口服司美替尼治疗后的客观缓解率（ORR）达到66%（50名患者中有33名部分缓解），ORR是指完全缓解（丛状神经纤维瘤消失）或出现部分缓解（瘤体体积缩小至少20%）的患者百分比。SPRINT研究中最常见的不良反应是呕吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹泻和恶心。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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