普纳替尼于2016年11月获得FDA的全面批准。帕纳替尼适用于治疗对至少2种先前激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期(CP)CML、加速期(AP)或急变期(BP)CML或其他任何激酶抑制剂均不适用的Ph+ALL成人患者，以及治疗T315I+CML（CP、AP或BP）或T315I阳性Ph+ALL成人患者。帕纳替尼不适用、也不推荐用于治疗新诊断的CP-CML患者。

　　OPTIC（OptimizingPonatinibTreatmentInCML，优化Ponatinib治疗CML）是一项进行中的随机剂量范围试验，旨在评估帕纳替尼3种起始剂量（45毫克、30毫克、15毫克）治疗耐药型慢性期慢性粒细胞白血病(CP-CML)或存在先前接受任何数目TKI后T315I突变历史记录的患者。按研究方案，如果出现缓解，即予减量。预计该试验将有望为上述患者提供使用帕纳替尼(ponatinib)的最佳剂量。全球各临床研究单位282例患者入组，其中94例患者接受45毫克起始剂量。该试验主要终点是在12个月时达到BCR-ABL1IS≤1%。

　　MMATCHPOINT研究是一项多中心的I/II期研究，纳入的患者均为年龄≥16岁、确诊为费城染色体（Ph）阳性或BCR-ABL1阳性CML、适合FLAG-IDA化疗且入组4周内未接受大剂量化疗的患者。主要研究终点为确定普纳替尼的剂量，评估普纳替尼与FLAG-IDA联合化疗时的有效性和耐受性。次要终点为监测普纳替尼的毒性、完全细胞遗传学反应（0%Ph阳性细胞）、主要分子缓解（BCR-ABL1水平≤0.1%）和完全血液学反应。

　　MATCHPOINT研究共招募了17例患者，其中16例患者可进行主要研究终点评估。1例患者由于CML-BP引起的并发症导致第1个治疗周期仅完成了4天，但完成了第2个周期的普纳替尼+FLAG-IDA的治疗。所有患者均被纳入到次要终点的分析中。该研究中位随访时间为41个月（范围36-48个月）。

　　16例患者中有11例（69%）经第1个周期普纳替尼+FLAG-IDA治疗后达到慢性期；3例患者达到完全血液学反应，其他患者均为经充分评估后，外周血计数恢复不完全；主要分子学缓解的患者中，5例（31%）经第1个周期普纳替尼+FLAG-IDA治疗后达到了缓解状态。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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