奥维昔巴特是一种回肠钠/胆汁酸转运蛋白(IBAT,ileal sodium/bile acid transporter)抑制剂,它是一款拟肽类药物,由Albireo Pharma开发,用于治疗Alagille综合征。奥维昔巴特的一项用于Alagille综合征的名为ASSERT的的III期试验达到了主要终点,与安慰剂相比,瘙痒症减少。一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心3期研究,在62例年龄6个月至15.9岁的PFIC1或PFIC2患者中开展。研究中,患者随机分配,接受2种口服剂量奥维昔巴特的商业化制剂(40μg/kg/天,120μg/kg/天)或安慰剂,每日一次治疗24周。odevixibat治疗组患者接受每日一次口服胶囊或喷剂,这2类制剂不需要冷藏。
数据显示,在主要分析中,研究达到了符合美国监管的主要终点:odevixibat治疗组瘙痒评估阳性率为53.5%、安慰剂组为28.7%(p=0.004)。次要终点方面,奥维昔巴特odevixibat治疗组有42.9%的患者瘙痒评分有临床意义改善(定义为:在0-4分量表上,第24周瘙痒评分从基线水平下降≥1.0分)、安慰剂组为10.5%(p=0.018)。
此外,该研究也达到了符合欧盟监管的主要终点:odevixibat治疗组有33.3%的患者血清胆汁酸(sBA)降低70%或达到70μmol/L水平,安慰剂组没有患者达到这一目标(p=0.003)。次要终点方面,odevixibat治疗组胆汁酸平均降低114.3μmol/L、安慰剂组增加13.1μmol/L(p=0.002)。2种剂量odevixibat在每个终点方面均有统计学意义。研究中,奥维昔巴特的耐受性良好。不良事件发生率与安慰剂相似。研究过程中,没有发与药物相关的严重不良事件(SAE)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!