由于胆汁酸在肝脏和血液中的积聚导致的严重瘙痒，即瘙痒症，有时候会导致他们抓得皮肤破裂。我们致力于为欧盟的ALGS患者和家庭带来更多必需的药物治疗选择。”奥维昔巴特（odevixibat）是一种有效的、每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，它在小肠局部起作用并且全身暴露最小。它在美国被批准用于治疗3个月及以上患有PFIC的患者的瘙痒症，在该地区它具有孤儿排他性。奥维昔巴特于2021年在美国首次作为PFIC患者的治疗选择推出，并得到旨在协助获得治疗和患者支持的计划的支持。奥维昔巴特在欧盟也被批准用于治疗6个月或以上患者的PFIC。它已在超过9个国家/地区推出，并已在德国、意大利、英国、法国和比利时等几个主要市场获得公共报销。

　　然而，EMA的孤儿药物委员会(COMP)同时对奥维昔巴特在ALGS中的孤儿药物指定维持发表了负面意见。这个负面的COMP意见阻止了奥维昔巴特在ALGS的市场授权中保持孤儿药物地位，可能会延迟最终的欧洲委员会决定。Ipsen计划对COMP的意见提出上诉。

　　奥维昔巴特已在欧洲联盟获批用于治疗6个月龄或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。2022年11月，提交了对当前市场授权的变更申请，该申请寻求获得奥维昔巴特在欧盟用于治疗ALGS患者瘙痒症的第二个孤儿病指明的批准。2012年，奥维昔巴特在欧盟获得了ALGS治疗的孤儿药物指定，这支持了奥维昔巴特在临床前和临床阶段的开发。

　　CHMP和COMP审查了奥维昔巴特的临床试验计划的数据，包括ASSERT，这是一项在ALGS中进行的3期双盲、随机、安慰剂对照、多中心的效能和安全性试验。在2023年欧洲儿科胃肠病学肝病学和营养学会议上展示的ASSERT的积极数据，证明奥维昔巴特在治疗瘙痒症方面提供了高度统计学意义和临床有意义的改善，治疗开始一周后即可见效，并在试验的24周内持续。超过90%的患者是瘙痒症反应者（在24周内的任何时候≥一点变化）。治疗出现的不良事件的总发生率与安慰剂相似。没有患者退出试验，96%的患者转入了开放标签的延伸试验。

　　奥维昔巴特在2021年在美国获批，成为首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的非手术治疗PFIC的药物。根据FDA的批准，它也被用于治疗ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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