首个CAR-T细胞疗法是诺华旗下的KYMRIAH已于2017年的7月正式上市，作为获得FDA专家全票通过推荐上市的肿瘤治疗方法，CAR-T细胞治疗目前在血液肿瘤治疗领域展现了非常不错的治疗效果。而在实体瘤领域，CAR-T细胞治疗暂未获批任何相关的适应症。
诺华公司的突破性嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）于 7 月 12 日获美国 FDA 咨询专家委员会的一致投票（10-0）支持批准。这一投票标志着这类实验性治疗的关键里程碑。FDA 预计将于 10 月 3 日做出最终批准决定。宾夕法尼亚大学科学家、领导这一领域药物开发的 Carl June 医师表示，这可能会开启免疫疗法新的篇章 — “一个真正具有生命力的药物”。
由诺华公司制造的 CAR-T 仅用于少数对标准治疗无应答的儿童和青少年白血病患者。这些患者通常具有严重的预后，但在近十几个国家的关键性试验中，有 83% 的患者进入缓解期。一年之后，三分之二的患者仍处于缓解期。儿童白血病只是引发学术界和工业界浓厚兴趣领域的开端。位于加利福尼亚州 Santa Monica 市的 Kite 制药公司已经向 FDA 申请批准治疗进展性非霍奇金淋巴瘤，并且诺华类似的申请紧随其后。研究人员还在探索 CAR-T细胞疗法用于多发性骨髓瘤和慢性淋巴细胞性白血病。他们还正在解决一个更加困难的挑战 — 例如，将疗法用于肺或脑中的实体瘤。CAR-T细胞疗法涉及从患者血液中提取称为 T 细胞的白细胞（免疫系统的卫士），将其冷冻并送至诺华在新泽西 Morris Plains 市的庞大制造工厂。在那里，使用改造的 HIV 片段对 T 细胞进行遗传修饰，从而使 T 细胞可以找到并攻击癌细胞。修饰后的细胞重新冷冻并输回患者体内。一旦进入人体，T 细胞数量暴增。
添加康必行顾问，想问就问
