美国食品药品监督管理局(FDA)于10月20日宣布已加速批准Rozlytrek(恩曲替尼,entrectinib)用于治疗1个月及以上患有实体瘤的儿科患者，该实体瘤需具有NTRK基因融合但没有已知的获得性耐药突变、转移性或手术切除可能导致严重发病、治疗后病情进展或没有令人满意的替代疗法。此前于2019年8月，恩曲替尼Rozlytrek针对12岁及以上患者的适应症获得了加速批准。

　　恩曲替尼适应症

　　实体瘤：本品适用于符合下列条件的成人和12岁及以上儿童实体瘤患者，经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因且不包括已知获得性耐药突变，患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。

　　本适应症为基于替代终点获得附条件批准上市，暂未获得临床终点数据，有效性和安全性尚待上市后进一步确证。

　　非小细胞肺癌（NSCLC）：本品适用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

　　此外，FDA还批准了一种新的口服颗粒剂型，处方信息中提供了如何用胶囊制备口服混悬液的说明。对于吞咽胶囊有困难的患者，可以将颗粒撒在软食物上。此次扩大批准基于33名患有NTRK基因融合的不可切除或转移性实体瘤儿科患者的疗效数据，这些患者参加了2项开放标签临床试验(STARTRK-NG[NCT02650401]和TAPISTRY[NCT04589845])中的1项。

　　患者根据体表面积接受恩曲替尼，剂量范围为20mg至600mg，口服或通过肠饲管每日一次，每4周一个周期，直至出现不可接受的毒性或疾病进展。研究受试者的中位年龄为4岁（范围：2个月至15岁）。

　　主要终点是根据RECIST v1.1对颅外肿瘤进行盲法独立中央审查(BICR)评估的总体缓解率(ORR)以及对原发性中枢神经系统肿瘤进行神经肿瘤学(RANO)缓解评估。

　　结果显示：ORR为70%（95%CI，51-84），42%的患者实现完全缓解，27%的患者实现部分缓解。中位缓解持续时间为25.4个月（95%CI，14.3个月，不可评估），43%的患者的缓解持续至少12个月。

　　儿科患者中观察到最常见的不良反应是发热、便秘、体重增加、呕吐、腹泻、恶心、咳嗽、疲劳、四肢疼痛、骨骼骨折、食欲下降、头痛、腹痛、尿路感染、上呼吸道感染和鼻塞。

　　对于给药方案，年龄>1个月至≤6个月的儿科患者的推荐剂量为250mg/m2，每日一次。大于6个月的儿科患者的推荐剂量基于体表面积(每天一次最多600mg)。其他具体剂量信息见处方信息。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 恩曲替尼 https://www.kangbixing.com/drug/eqtn/