普纳替尼(ponatinib)，商品名Iclusig。本品是阿瑞雅德公司研发的酪氨酸激酶抑制剂。2012年FDA批准其用于治疗成人慢性粒细胞白血病(CML)、费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)。临床主要用于治疗对达沙替尼(dasatinib)或尼洛替尼(nilotinib)治疗无效或不能耐受的患者，以及不适合伊马替尼(imatinib)后续治疗的患者。也可用于治疗具有基因突变(“T315I突变”)的患者。

　　2013年10月31日，鉴于普纳替尼“危及生命的血栓和血管重度狭窄”风险，美国FDA要求生产商停止其销售和推广。2013年12月20日，FDA针对本品的使用提出了多项安全控制措施后允许其重返市场。

　　普纳替尼(Ponatinib)是阿瑞雅德制药公司研制的一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKI),属于第3代TKI,是治疗成人慢性髓细胞白血病(CML)和Ph染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)的口服药物,目前主要用于对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效或不能耐受的患者以及不适合伊马替尼后续治疗的患者,也可用于治疗T315I突变及其他突变的BCR-ABL酪氨酸激酶活性的患者。在一项多中心的前瞻性试验中,44例不能耐受化疗和移植的老年Ph+ALL患者接受普纳替尼联合泼尼松诱导治疗，完全分子学反应率为41%,中位无事件生存期为14.31个月。

　　Leotta等21发现,携带T315I突变的Ph+ALL患者移植后接受普纳替尼维持治疗2年总生存率为40%。可见普纳替尼治疗T315I突变的Ph+ALL疗效显著。但是BCR-ABL复合突变可能使Ph+ALL患者对普纳替尼产生临床耐药性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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