诺华旗下的Kymriah是全球首个获批上市的CAR-T细胞治疗方法，在2017年FDA批准它用于治疗儿童和25岁以下年轻成人中复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病（ALL）患者。它的获批具有极大的意义，是免疫疗法的一个里程碑，或标志着癌症治疗真正的走入了一个新的时代。目前我国还没有CAR-T细胞疗法上市，有患者对Kymriah感兴趣的可以联系靶向药物海外就医。
对癌症治疗而言，我们正处在一个革命性的年代，抗癌新药层出不穷，每天都有新消息，新变化。近日，美国食品和药品管理局（FDA）批准诺华的CAR-T药物Kymriah用于治疗患有复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成年患者，其中包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、高度B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤引起的弥漫性大B细胞淋巴瘤。这是Kymriah获批的第二个适应症。CAR-T疗法的概念最早来自于Zelig Eshhar教授，他提出将抗体的轻重链连接到T细胞表面TCR的恒定区上，随后又将scFv（T细胞表达的抗体单链的的可变区）替换轻重链，避免了多次重复的转基因，这就是第一代CAR-T疗法。其实质是将嵌合抗原受体（CAR）导入T细胞中从而产生肿瘤特异性识别的T细胞。一旦T细胞表达这种受体，便可用单个融合分子与抗原进行特异性结合并激活T细胞。
这一技术最重要的一点，能够在相对较短的时间内产生大量有肿瘤杀伤效力的T细胞，从而使得这一技术走向临床。迄今为止，CAR-T技术已经发展到了第三代，最成功的莫过于选择CD19这个B细胞抗原做靶标了，CAR-T的光芒注定开始闪耀，在慢性粒细胞性白血病、急性粒细胞性白血病、非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤中取得了显着的疗效。CAR-T疗法带来的不良反应不容忽视，最显着的毒性就是细胞因子释放综合征，又称为细胞因子风暴，细胞因子的大量释放引起炎症，临床表现为恶心、高热、肌痛、不稳定的低血压和呼吸衰竭。另外一个不良反应是神经毒性，临床表现为谵妄、语言障碍、运动障碍、缄默症和癫痫发作。此外还存在引起自身免疫性疾病的风险。
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