奥维昔巴特是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），不需要冷藏，作为每日一次的胶囊剂，很容易口服给药，或打开胶囊后洒在软性食物上服用。Bylvay的批准上市，将彻底改变全部亚型（1、2、3型）PFIC儿童的治疗模式。作为有史以来第一种非手术治疗选择，这种疗法可以减轻进行性家族性肝内胆汁淤积 (PFIC)对儿童及其家庭的负担。
奥维昔巴特是一种小分子抑制剂，通过抑制特定的酶，调节细胞内的信号传导通路，达到治疗肿瘤和其他疾病的目的。它的作用机制独特，对多种癌症都有较好的治疗效果。在临床试验中，奥维昔巴特展现出了令人瞩目的疗效，尤其是在某些难治性肿瘤的治疗中，为患者带来了新的希望。
Odevixibat是回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)的可逆抑制剂。它减少胆汁酸（主要是盐形式）从末端回肠的再吸收。瘙痒是PFIC患者的常见症状，PFIC患者瘙痒的病理生理机制尚不完全清楚。虽然奥德昔巴改善PFIC患者瘙痒的完整机制尚不清楚，但可能与IBAT抑制有关，导致胆汁再摄取减少盐，如通过血清胆汁酸减少所观察到的。
在2022年美国肝病研究协会大会上强调，ASSERT的积极数据揭示了奥维昔巴特能够早期、快速且具有临床意义地缓解Alagille综合征关键基因变异JAG1和NOTCH2的瘙痒。此外，研究表明胆汁酸显着减少，睡眠质量提高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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