在标准一线和二线治疗失败后，很多基础状态良好的转移性结直肠癌（mCRC ）患者不得不面临着无药可用的困境。瑞戈非尼的问世使这一困境得以破解——凭借临床试验中展现的在中国 mCRC 患者中的确切疗效和安全性，瑞戈非尼正式获得我国国家食品药品管理总局（CFDA）的上市批准，可用于标准化疗失败的 mCRC 患者。瑞戈非尼也是首个在中国 mCRC 人群中完成治疗研究并获得上市的口服小分子靶向药物。
CORRECT 研究在美国及欧洲的 114 家医学中心筛选了多达 1052 例 mCRC 患者，并最终入组其中的 760 例，所有患者均接受过既往抗 VEGF 治疗。其结果显示，瑞戈非尼使患者的中位总生存期（mOS）显著延长至 6.4 个月，显著降低 23% 的死亡风险。这一结果在全球范围内首次证实，瑞戈非尼可使标准治疗失败后的 mCRC 患者获得生存改善，且不良反应可预测、可控，对患者生活质量的影响与安慰剂近似。中国的 CRC 发病率上升幅度明显高于全球平均水平，而患者的 5 年生存率远低于欧美发达国家，这一方面与筛查工作的开展有关，另一方面也反映出治疗水平的差距，尤其是对于缺少手术机会的 mCRC 人群。
针对既往标准治疗失败的 mCRC 患者，中国学者曾进行一些治疗探索，包括培美曲塞、雷替曲塞 ，但缺少随机对照研究的确切证据。在亚洲范围内开展的多中心随机对照 III 期临床研究，其结果进一步证实了瑞戈非尼的确切疗效：相比于安慰剂，瑞戈非尼显著延长患者的 mOS 至 8.8 个月，并降低 45% 的死亡风险。值得注意的是，CONCUR 研究的入组病例有超过 80% 来自中国，这为中国的临床医生治疗 mCRC 提供了充分的中国患者数据。从单纯的数据对比，亚洲及中国 mCRC 患者可能从瑞戈非尼治疗中获益更多。这可能与 CONCUR 中接受既往靶向治疗的患者比例更低有关——亚组分析显示，既往未接受过靶向治疗的患者使用瑞戈非尼治疗可获得长达 9.7 个月的 mOS，死亡风险显著降低 69%。
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