在癌症治疗领域，精准医疗的突破不断改写患者的生存预期。依维替尼作为首款针对IDH1基因突变的靶向药物，其问世不仅填补了急性髓系白血病（AML）与胆管癌治疗空白，更以独特的分子机制重塑了临床策略。
依维替尼的核心作用机制在于抑制异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）的突变体。IDH1基因突变常见于15%-20%的AML患者及部分胆管癌中，导致细胞代谢异常，产生致癌代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG），进而干扰细胞分化与增殖。依维替尼通过特异性结合突变IDH1酶，阻断2-HG生成，恢复细胞正常代谢，促使肿瘤细胞凋亡。这一“代谢靶向”策略避免了传统化疗的广谱毒性，实现精准打击。
依维替尼采用口服给药，推荐剂量为每日500mg，持续至疾病进展或耐受性下降。治疗期间需定期监测肝功能（每4周一次），警惕QT间期延长风险。常见副作用包括腹泻、疲劳、关节痛，多数为轻中度，通过剂量调整或对症处理可控。需特别提示，妊娠女性禁用该药，因其可能影响胎儿发育。
依维替尼不仅是癌症精准医疗的里程碑，更是医学从“经验治疗”转向“分子解码”的缩影。随着基因检测技术的普及，其有望成为更多突变患者的“一线希望”。但需警惕，精准医疗的个体化特性要求临床决策严格遵循检测与监测流程，方能最大化其治疗红利。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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