阿扎胞苷在血液疾病治疗领域占据着重要地位，为众多患者带来了希望。

　　阿扎胞苷属于胞嘧啶核苷类药物，是一类被称为低甲基化药物的表观遗传学抗肿瘤药。在许多血液疾病中，异常的DNA甲基化会导致细胞的异常增殖和分化。阿扎胞苷进入人体后，会被代谢为具有活性的5-氮杂胞苷三磷酸，它能够不可逆地结合到DNA甲基转移酶上，抑制该酶的活性，从而减少DNA的甲基化程度。这使得原本因甲基化而沉默的肿瘤抑制基因得以重新表达，恢复正常的细胞周期调控和分化功能，进而抑制肿瘤细胞的生长，促进其凋亡。简单来说，它就像是一个“纠错员”，纠正了DNA甲基化的错误，让细胞恢复正常的生长和分化。

　　阿扎胞苷主要用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS），可治疗5种MDS亚型，包括难治性贫血，难治性贫血伴环形铁粒幼细胞增多且同时伴有中性粒细胞减少症、血小板减少症或需要输血，难治性贫血伴有原始细胞增多，难治性贫血伴有原始细胞增多-转变型和慢性骨髓单核细胞性白血病。此外，它还适用于急性髓系白血病（AML）等血液疾病，尤其是那些无法接受强化疗或不适合进行造血干细胞移植的患者。

　　阿扎胞苷一般采用皮下注射的方式给药。首个治疗周期，无论患者的基线血液学实验室检查值如何，推荐起始剂量为75mg/（m²・天），每天经皮下给药，连续7天。首次给药前，需要收集患者全血细胞计数、肝脏生化指标和血清肌酐值。后续治疗周期每4周为一疗程，建议患者至少接受6个疗程的治疗。但对于完全或部分缓解的患者，可能需要增加治疗周期，只要患者持续受益，即可持续治疗。治疗过程中，医生会根据患者的血液学缓解情况和肾脏毒性，必要时延迟给药或调整剂量。

　　阿扎胞苷为血液疾病患者提供了重要的治疗选择，但在使用时，患者和医生都需严格遵循规范和注意事项，以确保治疗的安全与有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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