莫妥珠单抗（moxetumomab）是一款基于抗体-药物偶联（Antibody-Drug Conjugate，ADC）技术开发的靶向治疗药物，其设计旨在结合单克隆抗体的靶向特异性与细胞毒性药物的杀伤能力，实现对肿瘤细胞的精准打击，同时减少对正常组织的毒性作用。

　　从药物结构来看，莫妥珠单抗由三部分构成：单克隆抗体、可裂解的连接子以及细胞毒性药物。单克隆抗体作为“生物导弹”的制导部分，能够特异性识别并结合肿瘤细胞表面的特定抗原。这些抗原在肿瘤细胞的生长、增殖和存活过程中发挥重要作用，且在正常细胞上表达量极低或不表达，从而保证了药物作用的特异性。连接子则充当抗体与细胞毒性药物之间的桥梁，在血液循环中保持稳定，防止细胞毒性药物提前释放引发全身毒性；而当药物被肿瘤细胞内吞后，连接子会在特定的细胞内环境（如溶酶体的酸性环境或特定酶的作用下）发生裂解，释放出细胞毒性药物，发挥杀伤肿瘤细胞的作用。

　　莫妥珠单抗主要适用于特定类型的血液系统恶性肿瘤。在非霍奇金淋巴瘤（Non-Hodgkin Lymphoma，NHL）治疗领域，该药物聚焦于那些表达特定抗原的肿瘤细胞。NHL是一组起源于淋巴细胞的异质性恶性肿瘤，其发病机制涉及淋巴细胞在分化、发育过程中的基因异常，导致细胞恶性增殖并逃避机体免疫监视。莫妥珠单抗通过靶向肿瘤细胞表面抗原，不仅能直接诱导肿瘤细胞凋亡，还能激活机体免疫系统，产生抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用（Antibody-Dependent Cell-Mediated Cytotoxicity，ADCC）和补体依赖的细胞毒性作用（Complement-Dependent Cytotoxicity，CDC），进一步增强对肿瘤细胞的杀伤效果。

　　在临床试验中，莫妥珠单抗展现出良好的治疗潜力。在针对复发或难治性NHL患者的研究中，参与试验的患者均接受了标准化疗方案治疗后疾病进展或复发，且对常规挽救治疗效果不佳。莫妥珠单抗采用特定的给药方案进行治疗，研究人员从多个维度评估药物疗效。

　　在安全性评估上，临床试验密切监测患者用药后的不良反应。常见的不良反应包括血液学毒性，如中性粒细胞减少、血小板减少和贫血等。中性粒细胞减少可能导致患者感染风险增加，血小板减少可能引发出血倾向，而贫血会引起患者乏力、头晕等症状。此外，还可能出现非血液学毒性，如恶心、呕吐、乏力、肝功能异常等。不过，多数不良反应通过剂量调整、支持治疗等措施能够得到有效控制，患者整体耐受性良好。

　　除了在NHL中的研究，莫妥珠单抗在其他血液系统恶性肿瘤，如慢性淋巴细胞白血病（Chronic Lymphocytic Leukemia，CLL）等疾病的治疗探索中也在逐步开展临床试验。随着研究的不断深入，有望进一步明确其在不同疾病阶段、不同患者群体中的治疗价值，为血液系统恶性肿瘤患者提供更多有效的治疗选择，推动肿瘤靶向治疗领域的发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：莫妥珠单抗(LUNSUMIO)主要用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤疗效显著

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