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吉列替尼/吉瑞替尼(Gilteritinib)是急性髓系白血病治疗领域的突破性药物

时间:2025-06-23 10:51 来源:医药查询 作者:康必行-小茜

  急性髓系白血病(AML)作为恶性血液疾病,常因复发或耐药性导致预后不佳。吉瑞替尼的问世为特定基因突变患者带来曙光。

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  吉瑞替尼的核心在于靶向抑制FLT3基因突变。FLT3突变是AML预后不良的重要标志,其异常激活促进白血病细胞增殖和抗药性。吉瑞替尼通过特异性阻断FLT3酪氨酸激酶,切断癌细胞生长信号,从而抑制疾病进展。临床数据显示,其对ITD和TKD突变均有效,为患者提供了精准干预手段。

  适应症方面,吉瑞替尼主要用于复发或难治性FLT3突变阳性AML成人患者。当传统化疗无效或患者无法耐受时,该药可成为关键选择。例如,某医院对20例难治性患者进行观察,吉瑞替尼治疗后,60%的患者达到血液学缓解,中位生存期延长超过10个月,显著优于历史对照数据。

  用药需严格遵循规范:每日口服120mg,可随餐或空腹服用,建议固定时间以维持血药浓度。若漏服需在当日补服,但避免12小时内重复给药。特殊人群如孕妇禁用,哺乳期及有生育能力者需采取避孕措施,老年患者或肝肾功能不全者需调整剂量并密切监测。常见不良反应包括疲劳、胃肠道反应等,多数为轻中度,经对症处理可缓解。

  吉瑞替尼的优势在于精准性与耐受性。与泛靶向药物或化疗相比,其直接针对突变靶点,减少无效治疗损伤。例如,一项对比研究显示,吉瑞替尼组客观缓解率(ORR)达40%,而传统化疗仅15%,且前者生活质量评分更高。此外,其口服剂型便于居家管理,降低治疗负担。

  市场现状方面,吉瑞替尼作为首个获批的FLT3抑制剂,在全球多国纳入医保或优先用药目录。尽管价格较高,但其临床效益获广泛认可。值得注意的是,后续同类药物虽在研发中,但目前吉瑞替尼仍是该领域的标准治疗药物。

  需警惕的是,吉瑞替尼治疗可能伴随耐药性问题,部分患者在数月后出现疗效下降。因此,动态监测基因突变状态及联合治疗方案(如与BCL-2抑制剂或免疫治疗结合)成为研究热点。此外,严重心脏疾病患者需慎用,治疗前应评估心电图和电解质水平。

  吉瑞替尼以精准靶向机制重塑了FLT3突变AML的治疗格局。其高效、低毒、便捷的特点为患者提供了新的生存机会,标志着白血病治疗向个体化精准医疗的深入发展。未来随着更多研究推进,其应用潜力将进一步拓展。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小茜)
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