拉罗替尼（Larotrectinib），作为一种靶向神经生长因子受体激酶（TRK）的创新药物，为携带NTRK基因融合的实体瘤患者开辟了新的治疗路径。其独特的作用机制与显著的疗效，使其成为肿瘤精准医疗领域的重要突破，为患者带来了更长的生存希望。

 　　拉罗替尼的核心作用机制是抑制TRK蛋白异常激活。当肿瘤细胞中存在NTRK基因融合时，会导致TRK蛋白持续激活，促使肿瘤细胞无限制生长。拉罗替尼通过精准阻断这一信号传导，有效抑制肿瘤增殖。临床数据显示，该药对至少17种肿瘤类型有效，包括肺癌、甲状腺癌、软组织肉瘤、婴儿纤维肉瘤等。特别是针对儿童肿瘤，如儿童骨肉瘤和婴儿纤维肉瘤，其疗效尤为突出，客观缓解率（ORR）高达84%，中位缓解持续时间超过40个月。

 　　患者需在专业医生指导下使用拉罗替尼。成人剂量为每日两次口服100mg，儿童按体表面积调整至100mg/m²。药物可随餐或空腹服用，但需整粒吞服胶囊。使用过程中需警惕三大关键事项：其一，中枢神经系统反应，如头晕、认知障碍，若出现严重症状需及时减量或停药；其二，肝毒性风险，治疗期间需定期监测肝功能，若出现转氨酶升高需调整剂量；其三，胚胎毒性，妊娠期禁用，哺乳期需停止母乳喂养，女性患者需严格避孕。此外，避免摄入葡萄柚及含圣约翰草的草药补充剂，以防药物相互作用。

  　　一项长期随访研究纳入164例TRK融合患者，其中14%在随访中应答提升，中位无进展生存期（PFS）达32个月，48个月生存率66%。尤其在脑转移患者中，拉罗替尼对CNS转移瘤的ORR达86%，展现了跨血脑屏障的治疗能力。一名17岁甲状腺癌伴脑转移患者，经拉罗替尼治疗6个月后肿瘤缩小70%，认知功能显著恢复，持续应答超过3年，凸显其临床价值。

 　　拉罗替尼以精准靶向、高效低毒的特性，为NTRK融合肿瘤患者提供了生存转折点。尽管价格较高，但其突破性疗效正推动肿瘤治疗向个体化精准医疗迈进，未来或随医保政策优化惠及更多患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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