当传统化疗在急性髓系白血病（AML）治疗中陷入困境，靶向药物的突破往往成为扭转局面的关键。吉妥单抗（麦罗塔，Mylotarg），这一创新性抗体药物偶联物（ADC），通过精准识别癌细胞并释放致命毒素，正为AML患者开辟新的生存路径，尤其在老年或难治性群体中展现出革命性疗效。

　　吉妥单抗的适应症集中于两类高风险AML患者：一是新诊断的老年或体弱患者（如≥65岁或存在合并症），其联合化疗方案显著提升缓解率与生存期；二是复发或难治性患者，在经历多次化疗失败后，吉妥单抗单药或联合方案成为挽救性治疗的关键。临床数据显示，该药物在老年患者中可使中位OS延长至4.9个月，较最佳支持治疗提升1.3个月，且耐受性优于强烈化疗。

　　与传统化疗或单药靶向治疗相比，吉妥单抗的优势在临床试验中尤为显著。例如，在老年AML患者的随机试验中，其联合方案的无进展生存期（PFS）较标准化疗延长2倍以上，完全缓解率提升至40%vs 25%。在复发难治性病例中，单药吉妥单抗的临床有效率达56.7%，其中27%患者获得完全缓解，远超单纯支持治疗。此外，其联合用药方案（如与柔红霉素、阿糖胞苷组合）进一步增强了疗效，降低复发风险。

　　一位68岁的AML患者，因心脏疾病无法耐受高强度化疗，采用吉妥单抗联合低剂量化疗方案。2周期后，骨髓癌细胞清零，获得完全缓解，后续维持治疗18个月仍稳定，生活质量大幅提升。另一例多次复发的患者，经吉妥单抗单药治疗6周后，肿瘤负荷下降80%，为后续移植创造了机会。这些案例凸显了药物在破解治疗难题中的实际价值。

　　吉妥单抗的成功标志着ADC药物在白血病治疗中的里程碑式进展。然而，其高昂价格与长期安全性仍需关注。未来，随着更多临床数据的积累、仿制药开发及医保政策优化，这一药物有望惠及更广泛患者。此外，结合基因检测与精准分层治疗，吉妥单抗或可进一步优化疗效，推动AML治疗向“个体化、精准化”更深层次发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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