癌症治疗因基因突变多样性常面临疗效局限，尤其是IDH1突变相关疾病。艾伏尼布（Ivosidenib）作为首个针对IDH1突变的口服靶向抑制剂，通过精准干预肿瘤代谢异常，为急性髓性白血病（AML）和胆管癌等难治性疾病开辟了新路径，其创新机制与临床效益显著提升了患者生存与生活质量。

　　艾伏尼布的核心机制在于特异性抑制突变IDH1酶。IDH1基因突变导致细胞代谢物2-HG过量，干扰表观遗传调控，驱动肿瘤增殖。药物通过高亲和力结合突变酶，阻断其催化活性，降低2-HG水平，恢复细胞正常分化与代谢，从而抑制肿瘤生长。其精准靶向避免了广泛性细胞毒性，实现高效低毒治疗。

　　药物明确适用于：①复发或难治性AML成人患者（IDH1突变阳性）；②新诊断的老年AML患者（≥75岁或合并禁忌症，联合阿扎胞苷）；③局部晚期或转移性胆管癌成人（IDH1突变）。其适应症聚焦高危突变群体，填补了传统治疗无效或耐受性差的临床空白。

　　艾伏尼布为每日一次500mg口服，可空腹或与食物同服，需整片吞服。漏服处理需灵活调整：若距下次服药超12小时可补服，否则按原计划继续。用药期间需定期监测血液学参数、心电图及副作用，严重不良反应（如分化综合征、QT延长）需及时干预，必要时暂停或减量。特殊人群如肝功能不全者需谨慎评估，轻度至中度损害无需调整剂量，重度损害需权衡风险。

　　在AML领域，艾伏尼布单药治疗ORR达41.6%，中位DOR 8.2个月，OS 12.6个月；联合阿扎胞苷时ORR提升至74%，输血依赖患者45%实现独立。胆管癌患者的ORR为32%，中位DOR 8.3个月，显著延长生存时间。数据证实其疗效持久，耐受性优于传统化疗。

　　艾伏尼布以IDH1突变代谢靶向为核心，为难治性癌症提供了高效低毒的治疗选择。其临床数据支撑的显著疗效、便捷给药形式及联合治疗潜力，显著改善了患者预后。未来，随着更多适应症拓展与联合策略优化，艾伏尼布有望成为IDH1突变癌症的标准治疗基石，推动精准医疗迈向新高度。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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