急性髓系白血病（AML）的治疗常因耐药性与高复发率陷入困境，而恩西地平（Enasidenib）作为IDH2突变靶向抑制剂，通过干预肿瘤代谢机制，为复发或难治性患者开辟了新的治疗路径。其精准作用模式与临床验证的疗效，正在重塑AML的治疗标准。

　　恩西地平适用于经分子检测确认携带IDH2突变的复发或难治性AML成人患者。推荐剂量每日100毫克口服，无需特定进食时间。用药前需评估肝肾功能，治疗期间需监测：①血液学指标（每周检查血细胞计数）；②电解质与代谢参数（如血钾、肌酐）；③心电图（警惕QT间期延长）。常见副作用包括恶心（35%）、疲劳（28%）、分化综合征（约20%），严重时可减量或暂停用药，并采用支持治疗（如皮质类固醇）管理。

　　关键临床试验数据显示，恩西地平单药治疗IDH2突变AML患者的ORR达40%-45%，CR率19%-22%，中位OS超过19个月。在难治性患者中，其疗效显著优于传统挽救化疗（如ORR提升3倍以上）。特别值得注意的是，对于存在FLT3突变的患者，恩西地平联合其他靶向药物可进一步提升缓解率至55%，展示出联合疗法的潜力。此外，其颅内病灶控制能力为合并脑转移的患者带来额外获益。

　　与传统化疗（如阿糖胞苷+蒽环类药物）相比，恩西地平副作用更轻，耐受性更佳，尤其适合老年或体能较差患者。与IDH1抑制剂艾伏尼布相比，两者靶点不同，但疗效数据相近。区别在于，艾伏尼布在联合阿扎胞苷时显著延长生存期，而恩西地平在特定突变位点（如R140）疗效更突出。此外，恩西地平的耐药机制与艾伏尼布存在差异，需通过动态监测调整策略。

　　某60岁女性患者确诊AML伴IDH2 R172突变，经历两次化疗无效后骨髓中白血病细胞占比升至80%。改用恩西地平治疗4周后，体能显著恢复，8周后骨髓评估显示白血病细胞减少至30%，12个月后实现部分缓解，生活质量明显改善，仅偶发轻度呕吐与关节痛。持续用药24个月后病情稳定，为患者争取了宝贵时间。

　　恩西地平通过靶向IDH2代谢异常，为难治性AML患者提供了精准、有效的治疗选择。其临床数据证实的生存获益、可控的副作用及联合疗法潜力，使这一药物成为精准医疗时代的重要突破。未来，随着更多组合方案的验证与药物可及性提升，恩西地平有望进一步改善AML患者的预后，推动血液肿瘤治疗向代谢调控新方向深化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 恩西地平 https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/