急性髓系白血病（AML）中的IDH2基因突变曾被视为治疗难题，但恩西地平（Enasidenib）的出现打破了这一僵局。作为首款针对IDH2突变的口服靶向药物，其通过精准干预肿瘤代谢，显著提升患者缓解率与生存期，成为难治性AML的重要治疗利器。

　　IDH2基因突变导致其酶活性异常，生成过量致癌代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG），进而干扰DNA甲基化与细胞分化程序，促使白血病细胞无限增殖。恩西地平通过选择性抑制突变IDH2，阻断2-HG生成，恢复细胞正常代谢通路，诱导白血病细胞向成熟分化或凋亡。这一机制避免了传统化疗的“无差别攻击”，实现精准抗肿瘤效果，同时降低对健康细胞的损伤。

　　恩西地平仅适用于经基因检测确认IDH2突变的成人复发或难治性AML患者。推荐剂量每日100毫克口服，固定时间服用，无需进食限制。用药期间需：①定期监测血液学（每周评估血细胞计数、骨髓状态）；②警惕分化综合征（如发热、呼吸困难、皮疹，发生率约20%，需及时医疗干预）；③管理常见副作用（如恶心、腹泻、疲劳，多数为轻中度）。严重不良反应时需暂停用药或减量至50毫克，确保患者耐受性。

　　临床研究中，恩西地平单药治疗IDH2突变AML患者的ORR达40.3%，CR率19.3%，中位DOR 8.2个月，中位OS 19.7个月。针对特定突变位点（如R140、R172），有效率分别达35%-53%，显著延长患者生存时间。此外，其在减少输血需求、降低肿瘤负荷方面表现优异，为后续治疗（如造血干细胞移植）创造了条件。耐药性问题多在1-2年后出现，但联合疗法（如与BCL-2抑制剂维奈克拉联用）可延缓耐药发生。

　　恩西地平通过精准代谢靶向，为IDH2突变白血病患者提供了高效、耐受的治疗方案，打破了传统治疗瓶颈。其临床验证的疗效、联合疗法的协同潜力及口服便利性，使其成为难治性AML管理中的重要一环。未来，随着更多精准治疗策略的整合，恩西地平有望进一步优化患者预后，推动白血病治疗迈向个体化新纪元。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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