在精准医疗理念深入肿瘤治疗的今天，识别特定驱动基因突变并给予相应的靶向治疗已成为改善晚期癌症患者预后的关键策略。厄达替尼作为高选择性FGFR抑制剂，其分子设计能够与FGFR激酶结构域特异性结合，竞争性抑制ATP结合，从而阻断下游信号传导。

　　该药物特别适用于含铂化疗期间或之后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，且需要经检测确认存在FGFR2或FGFR3基因突变。BLC2001临床试验结果显示，在接受厄达替尼治疗的患者中，有40%的患者肿瘤缩小达到预定标准，其中3%达到完全缓解，37%达到部分缓解，中位总生存期达到13.8个月。

　　临床案例中，一位58岁女性患者因晚期尿路上皮癌多次化疗后进展，基因检测发现FGFR2突变，开始厄达替尼治疗。治疗4周后，患者排尿困难症状明显改善，8周时CT检查显示原发肿瘤缩小42%，16周时评估为部分缓解，无进展生存期达到9个月。

　　在安全性方面，厄达替尼最常见的不良反应是高磷血症，发生率高达77%，但大多数为1-2级，可通过剂量调整和药物治疗管理。其他常见不良反应包括口腔炎（56%）、疲劳（54%）、恶心（42%）和便秘（35%），这些不良反应通常可通过支持性治疗得到控制。

　　与多激酶抑制剂相比，厄达替尼对FGFR家族具有高度选择性，脱靶效应较少，这可能是其耐受性相对较好的原因。药物推荐剂量为每日一次8毫克，连续服用直到疾病进展或出现不可耐受的毒性。对于出现中度或重度不良反应的患者，可能需要将剂量减至6毫克或4毫克每日一次。

　　治疗过程中需要密切监测血磷水平，建议在治疗开始后的第14-21天进行首次检测，之后每月监测一次。同时需要定期进行眼科检查，因为FGFR抑制可能引起视网膜色素上皮脱离。此外，由于药物通过CYP2C9和CYP3A4代谢，需要注意与其他药物的相互作用。

　　厄达替尼的成功研发和应用为晚期尿路上皮癌的治疗带来了新的突破，特别是为那些携带FGFR基因突变的患者提供了更加精准和有效的治疗选择，显著改善了这类患者的生存预后和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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