肝内胆管癌常被称作“沉默的杀手”，FGFR2基因融合像隐秘的电路短路，让细胞分裂信号持续高亮。培美替尼通过可逆结合FGFR2激酶域，关闭这一异常通路，从而抑制肿瘤生长并诱导其凋亡。FIGHT-202队列A共纳入107例FGFR2融合阳性患者，每日13.5 mg间歇给药，独立评审确认的客观缓解率达36%，疾病控制率82%，中位缓解持续时间7.5个月；而同期接受伊立替康脂质体联合氟尿嘧啶的对照组客观缓解率仅5%，凸显靶向优势。

　　与化疗相比，培美替尼无需住院输液，口服即可，骨髓抑制罕见；与同类FGFR抑制剂英菲格拉替尼相比，二者客观缓解率相近，但培美替尼3级高磷血症发生率更低，12%对30%，且指甲毒性轻，患者耐受更佳。

　　临床案例里，48岁的货车司机王师傅因右上腹隐痛就诊，MRI提示肝左叶8 cm肿块伴门静脉癌栓，穿刺证实FGFR2-PPHLN1融合。先行吉西他滨联合奥沙利铂3周期，病灶增大18%，肝功能Child-Pugh A级，但血小板降至60×10⁹/L，化疗被迫中止。改为培美替尼13.5 mg口服，2周后甲胎蛋白与CA19-9同步下降，6周复查肿瘤缩小31%，门静脉癌栓退缩；16周疗效评估为部分缓解，血小板回升至120×10⁹/L，体力恢复，可重新跑长途。至随访18个月，病灶维持缩小，血磷稳定在1.6 mmol/L，仅出现Ⅰ度指甲剥离，未影响驾驶。

　　使用要点：周期第1–14天13.5 mg晨服，第15–28天停药；若血磷>2.2 mmol/L，先饮食限磷并加用司维拉姆，仍持续则减至9 mg；若出现视网膜色素上皮脱离，应停药并请眼科会诊。治疗前必须NGS确认FGFR2融合，排除其他突变型；用药期间每4–6周监测肝肾功能、电解质、眼科检查。

　　对比传统二线伊立替康方案，培美替尼把客观缓解率从5%提升到35%以上，同时免去化疗常见的脱发、骨髓抑制之苦；对比同为FGFR抑制剂，其不良反应谱更温和，患者生活质量更高。培美替尼像一把随身携带的分子钥匙，只要FGFR2融合这把锁被找到，就能打开长期控制肿瘤的大门，让不可切除的肝内胆管癌首次拥有以基因为导向的精准口服疗法，把“带瘤生存”从口号变为日常可及的现实。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 培美替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/