甲状腺癌中RET突变较为常见,特别是髓样癌和乳头状癌,这类患者治疗选择有限。普拉替尼通过强效抑制RET突变蛋白活性,为RET突变甲状腺癌患者提供了精准有效的治疗选择。其深度且持久的治疗反应,使其成为RET突变甲状腺癌患者的专属克星,改变了这类疾病的治疗前景。
普拉替尼对甲状腺癌的作用机制同样基于其对RET信号通路的精准抑制。在甲状腺髓样癌中,RET突变导致组成性激活,促进肿瘤细胞增殖和存活。普拉替尼通过抑制RET自磷酸化,阻断下游MAPK和PI3K/AKT信号通路,诱导肿瘤细胞凋亡。适用人群包括RET突变阳性晚期甲状腺髓样癌患者,以及RET融合阳性甲状腺癌患者,这些患者通常手术效果不佳或不适合手术,需要系统治疗。
在甲状腺髓样癌患者中,普拉替尼显示出卓越疗效。研究数据显示,在RET突变甲状腺髓样癌患者中,普拉替尼的客观缓解率达到百分之六十,其中百分之十五达到完全缓解。中位缓解持续时间达到二十三点九个月,二十四个月无进展生存率达到百分之六十五。对于既往接受过其他治疗的患者,普拉替尼仍能实现百分之五十五的客观缓解率,证明其能够克服既往治疗耐药。
与其他治疗选择相比,普拉替尼在RET突变甲状腺癌中具有不可替代的地位。凡德他尼和卡博替尼等多激酶抑制剂虽然也用于甲状腺髓样癌,但其RET抑制活性较弱,且毒性较大。普拉替尼的选择性更高,疗效更好,安全性更优。在治疗策略方面,普拉替尼可作为一线治疗选择,也可用于其他TKI治疗失败后的挽救治疗。对于手术不可切除的局部晚期患者,普拉替尼新辅助治疗可缩小肿瘤,创造手术机会。
一位四十八岁甲状腺髓样癌患者伴有颈部淋巴结和肺转移,基因检测显示RET M918T突变。既往凡德他尼治疗进展后,改用普拉替尼四百毫克每日治疗。治疗四周后降钙素水平从八百皮克每毫升降至二百五十皮克每毫升,八周后CT评估显示靶病灶缩小百分之四十五。治疗期间出现二级高血压和肝酶升高,经剂量调整和对症处理后控制。患者持续治疗十八个月,疾病保持稳定,生活质量良好。这个案例证明了普拉替尼在难治性甲状腺髓样癌中的决定性作用。
普拉替尼为RET突变甲状腺癌患者提供了精准有效的治疗选择,其卓越的疗效改变了这类患者的预后。随着检测技术的普及和用药经验的丰富,普拉替尼将继续为特殊突变患者提供生命希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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