肿瘤的治疗正逐步迈向精准医学时代，基于分子标志物的靶向治疗显著改善了特定患者群体的预后。拉罗替尼作为一种高选择性神经tropomyosin受体激酶（TRK）抑制剂，专门作用于由神经营养因子受体基因（NTRK）融合驱动的肿瘤。NTRK基因融合是一种罕见但具有明确致瘤性的遗传变异，可导致TRK蛋白持续激活，促进细胞异常增殖与存活。拉罗替尼通过与TRK蛋白的ATP结合位点结合，抑制其激酶活性，从而阻断下游信号通路，诱导肿瘤细胞凋亡。该作用机制不依赖肿瘤原发部位，而是基于“组织不可知”原则，适用于任何存在NTRK融合的实体瘤患者。

　　拉罗替尼适用于携带NTRK基因融合且无已知获得性耐药突变的成人及儿童实体瘤患者，尤其适用于转移性或无法手术切除的病例。临床研究汇总数据显示，拉罗替尼在多种肿瘤类型中均展现出显著疗效，总体客观缓解率（ORR）达到75%，其中完全缓解率约为22%，且缓解持续时间长，中位缓解持续时间超过3年。药物以口服胶囊或溶液形式给药，成人推荐剂量为每日两次，儿童根据体表面积调整，空腹或随餐服用均可，患者依从性较高。与传统化疗相比，拉罗替尼毒性谱更可控，生活质量影响更小。

　　一位5岁女童因腹部肿块确诊为婴儿型纤维肉瘤，基因检测发现ETV6-NTRK3融合。由于肿瘤位置深在且邻近重要血管，手术风险极高。在接受拉罗替尼治疗2周后，肿瘤明显缩小，4周后具备手术条件，最终成功切除。术后继续用药维持，随访18个月无复发迹象。这一案例体现了拉罗替尼在儿童罕见肿瘤中的高效性与转化治疗价值。与传统放化疗相比，其避免了生长发育迟缓、听力损伤等长期毒性；与广谱化疗相比，其靶向性强，血液学毒性轻微，不增加感染风险。

　　使用拉罗替尼期间需注意潜在不良反应，包括轻度肝酶升高、疲劳、头晕和体重增加，多数为1-2级，可对症处理。少数患者可能出现TRK抑制相关神经毒性，如共济失调或感觉异常，需及时评估。治疗前必须通过分子检测确认NTRK融合状态，避免无指征用药。与其他广谱激酶抑制剂相比，拉罗替尼对TRK的选择性远高于ROS1、ALK等靶点，因此脱靶效应少，安全性更优。

　　用药期间应定期监测肝功能与神经系统症状。避免与强效CYP3A4抑制剂或诱导剂联用。儿童患者需关注生长发育指标。罕见但需警惕的不良反应包括心律失常和出血倾向。

　　拉罗替尼以其精准的作用机制、跨瘤种疗效和良好的耐受性，为NTRK融合肿瘤患者提供了革命性的治疗选择，不仅提升缓解率，更延长生存期，是现代精准肿瘤学的重要里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)为NTRK基因融合阳性的实体瘤患者带来了新的治疗选择

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