在实体瘤的靶向治疗领域，针对特定基因变异的药物正逐步改变临床实践。对于肝内胆管癌患者而言，FGFR2基因融合或重排是重要的可靶向驱动变异。培米替尼通过选择性抑制FGFR2酪氨酸激酶活性，阻断下游RAS/MAPK和PI3K/AKT等信号通路，有效抑制肿瘤细胞的增殖与存活。其靶向性强，对野生型FGFR影响较小，从而降低脱靶毒性风险。作为一种口服制剂，其给药便利，适合长期管理，为晚期患者提供了非化疗的治疗路径。

　　培米替尼适用于携带FGFR2融合或重排的不可切除或转移性肝内胆管癌成人患者。研究证实，培米替尼治疗的中位缓解持续时间为7.4个月，疾病控制率达到82%，部分患者可维持缓解超过一年。药物按周期给药，每日一次口服，连续14天后停药7天，每21天为一周期。治疗前需确认基因检测结果，推荐使用经验证的检测方法。治疗期间应定期评估肿瘤标志物、影像学变化及血磷水平，及时识别疗效与毒性。

　　一位62岁的女性患者因右上腹胀痛就诊，影像学发现肝内占位，活检确诊为肝内胆管癌，基因检测提示FGFR2融合。由于合并慢性肾病，无法耐受化疗，选择培米替尼治疗。3个月后复查显示肿瘤缩小，CA19-9水平下降50%，症状明显缓解。她能够恢复日常活动，情绪稳定。这一实例表明，即使在身体基础较差的患者中，靶向治疗仍可带来临床获益。与化疗相比，培米替尼避免了严重的骨髓抑制和感染风险；与免疫治疗相比，其疗效预测性更强，不依赖于肿瘤微环境状态。

　　常见不良反应包括高磷血症、腹泻、口炎和视网膜病变，多数为1-2级，可通过剂量调整和对症处理控制。视网膜色素上皮脱离需通过定期眼科检查早期发现。肾功能监测至关重要，因药物及其代谢物主要经肾排泄。治疗期间应避免高磷饮食，必要时使用磷结合剂。

　　培米替尼的临床应用标志着胆管癌进入精准治疗时代。其疗效明确，安全性可管理，为特定分子亚型患者提供了高效、低毒的治疗选择。药物不仅改善了生存预后，更提升了生活尊严。随着分子检测的普及和治疗理念的更新，培米替尼将在个体化治疗中发挥更大作用。未来，探索其在其他FGFR异常肿瘤中的应用，或将拓展其临床价值。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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