急性髓系白血病是一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤，其中约8%-19%的患者存在IDH2基因突变。这类患者往往预后较差，尤其在复发或难治情况下治疗选择极为有限。艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)的问世，为这一亚群患者带来了突破性治疗手段。其核心作用是选择性抑制突变型IDH2蛋白，阻断异常代谢通路，降低2-HG水平，从而解除对造血分化的抑制，促使白血病细胞走向成熟与凋亡。这种“诱导分化”机制避免了广泛细胞毒作用，显著提升了治疗的安全性与特异性。

　　艾伏尼布获批用于IDH2突变阳性、复发或难治性AML的成年患者。关键临床试验数据显示，使用艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)单药治疗的患者中，总缓解率（ORR）达41.6%，完全缓解率（CR）为21.3%，中位总生存期为9.3个月。对于无法接受强化疗的老年患者，这一数据具有重要临床意义。部分患者在治疗6个月内实现分子学缓解，即IDH2突变水平显著下降甚至转阴，提示深层疾病控制。

　　标准用法为每日一次口服500毫克，不受进食影响。治疗期间需每两周监测一次全血细胞计数和生化指标，治疗前及治疗期间定期进行心电图检查，以防QT间期延长。若出现感染、出血或严重分化综合征，应及时调整治疗策略。患者应避免与强效CYP3A4抑制剂或诱导剂联用，以防水平波动影响疗效或增加毒性。

　　相较于传统化疗，艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)的优势在于其靶向性与耐受性。化疗常导致严重骨髓抑制和感染风险，而该药的3级以上不良反应发生率较低。与恩西地平等其他IDH2抑制剂相比，艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)在药代动力学上更稳定，每日一次给药提高了依从性。真实世界研究还发现，其在合并心血管基础疾病的患者中仍具良好安全性，扩展了适用人群。

　　一名72岁女性患者因AML复发且携带IDH2-R140Q突变，无法耐受再次化疗，转而接受艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗。用药2个月后，外周血象明显改善，骨髓缓解评估显示CR伴部分血液学恢复。尽管出现轻度腹泻和乏力，对症处理后缓解，患者持续用药至今已11个月，可独立生活并参与日常活动。该案例凸显了靶向治疗在维持生活质量方面的优势。

　　艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)不仅是一种新药，更是精准医疗理念的实践典范。它通过识别特定生物标志物，为患者提供个体化治疗路径。随着检测技术普及和临床经验积累，其应用将更加广泛。未来与免疫治疗或表观遗传调节剂的联合探索，或将进一步提升疗效。对于IDH2突变AML患者，这无疑是迈向长期生存的重要一步。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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