肿瘤治疗正逐步迈入个体化精准时代，针对特定分子靶点的药物显著提升了疗效与生活质量，普拉替尼在RET基因变异相关肿瘤中的应用正是这一进步的体现。普拉替尼通过高度选择性地抑制RET激酶活性，有效阻断下游信号通路如RAS/MAPK和PI3K/AKT，从而遏制肿瘤生长与扩散。与早期非选择性抑制剂不同，普拉替尼对RET的抑制更为专一，减少了对其他激酶的脱靶效应，从而降低了相关毒性的发生。适用于RET基因融合阳性的非小细胞肺癌、12岁以上需要系统治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌，以及放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺癌患者。其治疗目标不仅是缩小肿瘤，更是实现疾病长期稳定，延缓进展。

　　给药方案为每日一次口服400毫克，建议固定时间服用，以维持稳定的血药浓度。服药期间应避免与强效CYP3A4和P-糖蛋白（P-gp）抑制剂联用，如必须使用，需将普拉替尼剂量减至200毫克每日一次；停用此类抑制剂3-5天后可恢复原剂量。若需联用强效CYP3A4诱导剂，应在联用第7天起将剂量加倍至800毫克每日一次，停药14天后恢复原剂量。常见不良反应包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻，多为轻中度，可通过支持治疗管理。需特别注意出血风险，严重或危及生命的出血应永久停药。此外，该药可能影响伤口愈合，大手术前后需暂停用药至少一周。

　　在临床研究中，普拉替尼在初治RET融合阳性非小细胞肺癌患者中的客观缓解率达70%，中位缓解持续时间超过18个月。对于既往接受过治疗的患者，缓解率仍维持在61%，中位无进展生存期为17.5个月。在甲状腺髓样癌患者中，整体缓解率约为60%，疾病控制率超过85%。一位45岁的男性患者，确诊为转移性甲状腺髓样癌，存在RET M918T突变，曾接受化疗无效。使用普拉替尼后，血清降钙素和癌胚抗原水平迅速下降，影像学显示肝转移灶明显缩小，症状显著改善。治疗期间仅出现轻度高血压，经降压药控制良好。该案例说明普拉替尼不仅能有效缩小肿瘤，还能改善肿瘤标志物和临床症状。与传统化疗或非选择性靶向药相比，其疗效更持久，生活质量影响更小。普拉替尼以其高选择性、强效性和良好安全性，为RET驱动型肿瘤患者提供了可持续的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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