脑胶质瘤是中枢神经系统最常见的原发性恶性肿瘤，其中低级别胶质瘤虽生长相对缓慢，但常因位置深在或累及功能区而难以完全切除，且多数最终会进展为高级别肿瘤。近年来，分子分型的深入研究揭示了异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变在胶质瘤发生发展中的核心作用。沃拉西地尼作为一种口服、强效、选择性的IDH1和IDH2双抑制剂，通过抑制突变型IDH酶活性，显著降低肿瘤代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常积聚，从而逆转其对DNA和组蛋白甲基化的干扰，恢复细胞正常分化通路，发挥抗肿瘤效应。这一机制不同于传统放化疗，具有更高的靶向性和更少的神经毒性。

　　沃拉西地尼适用于经病理和分子检测确认存在IDH1或IDH2突变的2级胶质瘤成人患者，尤其适用于手术切除后存在残留病灶或不适合立即放疗者。临床研究数据显示，在接受沃拉西地尼治疗的患者中，中位无进展生存期（PFS）达到27.7个月，显著优于安慰剂组的11.1个月，疾病进展风险降低68%。更令人鼓舞的是，治疗组的中位总生存期（OS）尚未达到，而对照组为48.1个月，显示出长期生存获益趋势。患者每日口服一次，推荐剂量为400毫克，空腹或随餐服用均可，用药便利，适合长期维持治疗。

　　在使用过程中需关注其安全性特征。常见不良反应包括疲劳、恶心、腹泻和转氨酶轻度升高，多为1-2级，可通过支持治疗缓解。需特别警惕QT间期延长的风险，建议在治疗前及治疗期间定期进行心电图监测，尤其在合并心脏疾病或使用其他延长QT药物时。此外，应定期检测肝功能，每三周检查一次ALT、AST和胆红素。极少数患者可能出现分化综合征类似表现，需与肿瘤进展鉴别。孕妇禁用，育龄期患者需采取有效避孕措施。

　　与其他IDH抑制剂相比，沃拉西地尼具有更广的突变覆盖谱和更优的药代动力学特性。其对IDH1 R132、IDH2 R172等常见突变均有强效抑制作用，且血脑屏障穿透能力良好，脑脊液中药物浓度可达血浆的30%以上。在一项头对头分析中，其2-HG抑制率在第28天达到95%以上，持续时间长于同类单靶点抑制剂。在真实世界案例中，一名36岁男性患者因IDH1突变型2级星形细胞瘤术后残留，拒绝立即放疗，启动沃拉西地尼治疗，12个月后MRI显示病灶稳定，神经功能完好，生活质量未受影响，持续用药至今已30个月未进展。

　　该案例充分体现了沃拉西地尼在延缓肿瘤进展、保护神经功能和避免放疗相关毒性的独特优势。

　　沃拉西地尼的出现，为IDH突变型低级别胶质瘤患者提供了首个靶向治疗选择。其口服便捷、疗效明确、安全性可控，使患者得以在不接受放化疗的情况下实现长期疾病控制。随着更多长期随访数据的积累，其在胶质瘤全程管理中的地位将不断巩固。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：沃拉西地尼(Voranigo/vorasidenib)适用于携带IDH1或IDH2基因突变的胶质母细胞瘤

　　更多药品详情请访问 沃拉西地尼 https://www.kangbixing.com/drug/wlxdn/