在皮肤恶性肿瘤的治疗版图中，基底细胞癌虽生长缓慢、转移率低，但当其发展为局部晚期或转移性时，治疗难度急剧上升。手术切除常因解剖位置复杂或广泛侵犯而受限，放疗也可能因累积剂量限制而无法实施。在这一背景下，维莫德吉作为首个针对Hedgehog信号通路的口服靶向药物，成为难治性基底细胞癌治疗的核心选择。其精准的作用机制和明确的临床疗效，使其在现代皮肤肿瘤治疗体系中占据重要地位，为众多患者带来新的生存希望。
Hedgehog信号通路的异常激活是基底细胞癌发生发展的核心驱动因素。维莫德吉通过与SMO受体结合，抑制下游GLI转录因子的活化，从而阻断肿瘤细胞的增殖信号。这种靶向干预不仅作用于原发灶，也对转移灶具有抑制效果。药物口服后吸收良好，生物利用度高，能有效穿透组织，达到治疗浓度。其代谢主要依赖肝脏，经粪便排泄，因此肝功能不全患者需谨慎使用并调整剂量。
适用于无法手术或放疗的局部晚期基底细胞癌，以及转移性病例。临床试验表明，使用维莫德吉的患者中，约三分之一实现客观缓解，肿瘤体积显著缩小，症状如疼痛、出血、溃疡等明显改善。中位缓解持续时间约为7—10个月，部分患者可维持超过一年。治疗从每日150mg开始，持续用药，疗效通常在2—3个月内显现。若治疗6个月后无应答，可考虑停药或更换方案。
一位68岁男性患者因耳部基底细胞癌侵犯颅底，无法根治手术，开始维莫德吉治疗。两个月后肿瘤边界清晰，体积缩小约50%，神经压迫症状缓解。另一名70岁女性患者为多发转移性基底细胞癌，肺和淋巴结均有病灶，用药后病灶稳定，未见进展，维持治疗超过一年。这些案例凸显了维莫德吉在控制局部侵犯和远处转移方面的双重优势。
相较于其他系统治疗，维莫德吉无需静脉输注，便于长期管理。与化疗相比，其血液学毒性极低，不引起白细胞减少或贫血。但需警惕其特有副作用，如肌肉痉挛发生率高达60%—70%，常出现在下肢，可通过补镁、拉伸锻炼缓解。味觉改变和脱发也较常见，但多为可逆。部分患者因体重下降或疲劳影响依从性，需营养支持和症状管理。
用药期间应避免高脂饮食，以防药物吸收波动。肝功能监测每1—2个月一次，发现转氨酶升高需及时干预。育龄期患者必须采取高效避孕，因动物研究证实其具有胚胎毒性。若治疗中出现疾病进展，可能提示耐药机制，如SMO突变，此时可考虑其他靶向策略或临床试验。
维莫德吉的出现，标志着基底细胞癌进入精准治疗时代。它不仅提供了有效的系统治疗选择，也为患者争取了手术或放疗的可能时机。在多学科协作和个体化管理下，维莫德吉将继续发挥其在难治性基底细胞癌治疗中的核心作用，为患者带来更长的生存和更好的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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