急性髓系白血病（AML）是一种起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，其中约15%-20%的患者携带IDH2基因突变。这种突变会导致异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）功能异常，产生致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），干扰正常造血细胞的DNA甲基化调控，最终促使白血病细胞恶性增殖。传统化疗虽能短期控制病情，但对携带IDH2突变的复发或难治性患者疗效有限，且毒性显著。恩西地平的出现，为这一群体提供了精准干预的新选择。作为首个获批的口服IDH2抑制剂，它通过高选择性结合突变IDH2酶的变构位点，抑制其异常催化活性，减少2-HG生成，从而逆转表观遗传异常，恢复造血干细胞的正常分化能力，最终抑制白血病细胞增殖并诱导其凋亡。

　　恩西地平主要用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性AML成人患者，尤其适用于无法接受强化化疗或造血干细胞移植的群体。用药方案需严格遵循规范：推荐起始剂量为每日一次口服100毫克，连续服用直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。治疗期间需定期监测血常规、肝肾功能及血液学指标，以评估疗效和安全性。

　　关键临床试验数据为其疗效提供了坚实支撑。在一项纳入199例复发/难治性IDH2突变AML患者的研究中，恩西地平单药治疗的客观缓解率（ORR）达到41%，其中19%的患者达到完全缓解（CR），中位总生存期（OS）延长至9.3个月，较传统化疗的5-7个月显著改善。此外，约34%的患者在接受治疗后能够接受造血干细胞移植，为长期生存创造了机会。

　　与化疗相比，恩西地平的靶向机制使其对正常造血细胞的损伤更小，患者耐受性更优。一位68岁复发AML患者，既往接受过两次化疗均未缓解，基因检测显示IDH2 R140Q突变。使用恩西地平后，第4周血常规显示白细胞计数下降50%，原始细胞比例从28%降至8%；第8周骨髓穿刺提示原始细胞比例不足5%，达到完全缓解。治疗期间仅出现轻度恶心和皮疹，经对症处理后缓解。恩西地平通过精准抑制突变酶，不仅控制了肿瘤进展，还为患者争取了移植机会，显著改善了预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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