依维替尼以口服方式给药，每日一次，剂量固定，可在餐前或餐后服用，治疗过程中需定期监测血常规、肝功能及心电图，特别是QT间期变化。临床研究显示，患者在用药数周后骨髓原始细胞比例下降，血细胞计数逐步恢复，部分患者实现完全缓解伴血液学恢复。一位75岁男性患者，因合并心脏病无法接受标准化疗，检测发现IDH1突变后启动依维替尼治疗，2个月后骨髓缓解，血象稳定，生活质量明显改善，继续治疗中。该案例体现了靶向治疗在老年或体弱患者中的优势。
与其他IDH1抑制剂相比，依维替尼具有良好的生物利用度和中枢神经系统渗透性，可能对合并中枢侵犯的病例更具潜力。与化疗相比，其血液学毒性较轻，不引起严重骨髓抑制，感染风险相对较低。但需注意，该药可能引发分化综合征，表现为发热、呼吸困难、肺浸润等，需及时识别并使用皮质类固醇干预。此外，与CYP3A4强诱导剂或抑制剂联用时需谨慎，可能影响血药浓度。
治疗期间应避免高钾饮食或保钾利尿剂，定期监测电解质。孕妇禁用，育龄期患者需采取有效避孕措施。目前该药在全球多个地区获批，作为罕见突变靶向药，价格较高，多由医保或专项基金覆盖。依维替尼的出现，为IDH1突变型白血病患者提供了精准、低毒的治疗选择，推动了个体化医疗的发展，是血液肿瘤靶向治疗的重要里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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