急性髓系白血病是成人最常见的急性白血病类型，其中约30%患者携带FLT3基因突变——这类患者的预后尤其凶险，即便接受标准化疗，复发率仍高达70%，5年生存率不足10%。传统化疗“不分好坏”的细胞毒性攻击，既难以彻底清除突变的白血病细胞，还会让患者承受脱发、骨髓抑制等剧烈副作用。直到FLT3抑制剂的问世，才为这部分患者找到了“精准打击”的可能，吉瑞替尼便是其中针对FLT3突变最有效的靶向药物之一。

　　吉瑞替尼的核心治疗原理聚焦于“掐断”FLT3突变的致癌通路。FLT3是调控白细胞生成的酪氨酸激酶，正常情况下只在造血干细胞分化时短暂激活；但FLT3-ITD（内部串联重复）或FLT3-TKD（酪氨酸激酶结构域）突变会让它持续“失控”，不断向白血病细胞发送“增殖信号”，同时抑制细胞凋亡。适加坦作为FLT3/AXL双重抑制剂，能同时嵌入FLT3突变蛋白的ATP结合口袋，阻断其激酶活性——不仅能抑制占比更高的FLT3-ITD突变，对一代抑制剂常失效的FLT3-TKD突变也同样有效；此外，它还能抑制AXL通路，而AXL激活会“绕开”FLT3抑制，导致耐药，双重阻断相当于给肿瘤细胞上了“双保险”。这种精准性让它在杀伤白血病细胞的同时，尽可能少影响正常造血细胞。

　　吉瑞替尼的适用人群很明确：复发或难治性FLT3突变阳性急性髓系白血病患者，无论之前用过多少种化疗或靶向药，只要基因检测确认FLT3突变，都可以尝试。临床推荐剂量是每日一次口服120mg，空腹或随餐服用均可，药物吸收不受食物影响，患者不用特意调整饮食，依从性较高。治疗期间需要定期监测血常规和肝肾功能，根据不良反应调整剂量。

　　药效方面，关键临床试验数据显示，吉瑞替尼单药治疗复发/难治性FLT3突变AML，完全缓解（CR）加血液学不完全恢复的完全缓解（CRh）率达到34%，中位总生存期（OS）延长至9.3个月——而接受标准化疗的患者，这两个数据分别仅为15%和6.2个月。与一代FLT3抑制剂相比，适加坦对FLT3-TKD突变的抑制活性高10倍以上，因此对一代药耐药的患者仍有30%左右的缓解率。副作用上，主要是轻度恶心（25%）、腹泻（20%）和中性粒细胞减少（35%），大多可通过对症处理控制；而化疗的3级以上骨髓抑制发生率高达50%，患者更容易出现感染或出血。

　　52岁的陈先生就是受益者：他因乏力、牙龈出血确诊急性髓系白血病，基因检测显示FLT3-ITD突变，先后做了两次化疗，均在3个月内复发。第三次复发时，医生建议换用适加坦，服药4周后，血常规显示白细胞从120×10^9/L降到15×10^9/L，骨髓原始细胞比例从40%降到5%；治疗2个月后达到完全缓解，现在已维持治疗10个月，能正常接送孙子上下学，生活质量没受太大影响。

　　对FLT3突变AML患者来说，适加坦不是“最后的救命稻草”，而是“重启生存的钥匙”。它通过精准抑制突变的FLT3激酶，阻断了肿瘤细胞的“增殖密码”，同时避免了化疗的严重副作用。随着靶向治疗的普及，越来越多患者不再谈“白”色变——因为他们知道，有适加坦这样的药物，能让“带瘤生存”变成触手可及的现实。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉瑞替尼/适加坦(XOSPATA)治疗难治性FLT3突变AML患者能够显著延长生存期

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