胆管癌是一种起源于胆道上皮细胞的恶性肿瘤，早期症状隐匿，多数患者确诊时已处于晚期或发生转移，失去手术根治机会。传统化疗方案如吉西他滨联合顺铂虽为一线选择，但中位总生存期仍不足一年，治疗瓶颈亟待突破。近年来，随着分子生物学研究的深入，针对特定基因变异的靶向治疗逐渐成为晚期胆管癌的重要治疗策略。培米替尼作为一种高选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，专为携带FGFR2基因融合或重排的晚期胆管癌患者设计，通过精准阻断异常激活的FGFR信号通路，抑制肿瘤细胞的增殖、迁移和血管生成，从而实现疾病控制。

　　培米替尼适用于经基因检测确认存在FGFR2融合或重排、且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除或转移性胆管癌成人患者。研究数据显示，在携带FGFR2基因异常的患者中，培米替尼的客观缓解率达到35.5%，疾病控制率高达82%，中位无进展生存期为7.0个月，中位总生存期达到21.1个月，显著优于历史对照人群。这一疗效在多项临床研究中得到验证，展现出持久的抗肿瘤活性。例如，一位58岁的男性患者因持续黄疸和腹痛就诊，影像学提示肝门部占位，活检确诊为胆管腺癌，基因检测发现FGFR2-TACC3融合。在经历一线化疗进展后启用培米替尼，治疗两个月后肿瘤缩小超过40%，症状明显缓解，生活质量显著提升，维持治疗超过一年仍未进展。

　　培米替尼以口服方式给药，推荐剂量为每日一次13.5毫克，连续服用14天后停药7天，构成一个21天的治疗周期。服药期间应空腹服用，避免与高脂饮食同服，以减少生物利用度波动。治疗过程中需定期监测血磷水平，因FGFR通路参与磷酸盐代谢，抑制该通路常导致高磷血症，发生率约为60%-70%，多数为轻中度，可通过饮食控制或降磷药物管理。此外，还需关注视网膜色素上皮脱离（RPED）的风险，发生率约20%-30%，多为无症状或轻度视力模糊，建议治疗前及治疗期间每3-6周进行眼科检查。

　　与其他靶向药物相比，培米替尼在FGFR2变异人群中展现出更高的选择性和疗效。泛FGFR抑制剂如厄达替尼虽也作用于FGFR通路，但对FGFR1抑制较强，易导致高磷血症和视网膜毒性更显著，而培米替尼对FGFR2的选择性更高，安全性相对更优。与免疫检查点抑制剂相比，培米替尼不依赖肿瘤微环境的免疫状态，适用于低肿瘤突变负荷或免疫冷肿瘤患者。一位62岁女性患者在使用PD-1抑制剂后迅速进展，基因检测发现FGFR2-BICC1融合，转换为培米替尼后实现部分缓解，提示其在免疫治疗失败后的挽救价值。

　　尽管培米替尼疗效明确，但并非所有胆管癌患者均适用。治疗前必须进行分子检测，确认存在FGFR2融合或重排，避免无效治疗。常见不良反应包括腹泻、乏力、口腔炎和食欲减退，多为1-2级，可通过支持治疗缓解。严重不良反应如间质性肺病虽罕见，但需警惕。患者应在肿瘤专科医生指导下进行个体化治疗，定期评估疗效与安全性。

　　培米替尼的出现标志着胆管癌进入精准治疗时代，为特定基因变异患者提供了高效、可及的口服靶向选择。其显著的临床获益和可控的安全性，使其成为晚期胆管癌治疗链条中的关键一环。随着分子筛查的普及和联合治疗策略的探索，未来将有更多患者从中获益。患者应积极配合基因检测，在专业团队指导下规范用药，争取最长生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/达伯坦(Pemigatinib)为胆道癌患者提供了新的治疗选择

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