甲状腺髓样癌（MTC）是甲状腺癌中的“特殊类型”，约25%患者携带RET基因突变（包括融合和点突变），肿瘤细胞依赖RET信号持续生长。传统治疗以手术为主，术后复发或转移的患者对化疗不敏感，靶向药如凡德他尼虽有效但副作用大（如皮疹、腹泻）。塞尔帕替尼的出现，像给这类患者提供了“更精准的武器”——通过高选择性抑制RET，阻断肿瘤的“核心驱动”，同时减少对正常细胞的损伤。

　　赛普替尼的作用机制紧扣MTC的“RET依赖”：MTC的肿瘤细胞因RET突变（如C634R点突变或融合）导致激酶持续激活，促进细胞增殖和降钙素分泌。塞尔帕替尼通过不可逆结合RET的活性位点，抑制其激酶功能，降低降钙素水平，同时诱导肿瘤细胞凋亡。这种“针对突变本身的抑制”比传统靶向药的“多靶点抑制”更精准，副作用更少。

　　临床上，塞尔帕替尼用于RET突变阳性的晚期或转移性MTC，无论患者是否接受过手术或其他治疗。用法为口服每天两次，体重＜50kg者120mg/次，≥50kg者160mg/次，治疗至疾病进展或副作用不可耐受。需监测：①降钙素水平（下降提示疗效，正常化可能预示缓解）；②血钙（RET抑制可能影响甲状旁腺功能，需定期查电解质）；③皮肤反应（皮疹发生率约15%，多为轻度）。

　　赛普替尼药效数据显示显著优势：关键研究LIBRETTO-002纳入143例RET突变MTC患者，塞尔帕替尼ORR达73%（凡德他尼组44%），中位PFS 25.5个月（凡德他尼组14.2个月）。实际案例里，55岁的李女士MTC术后复发，颈部淋巴结转移，降钙素从200pg/ml升至800pg/ml。用塞尔帕替尼3个月后，降钙素降至150pg/ml，淋巴结缩小50%；12个月时影像学显示病灶稳定，无新转移。她感慨：“之前吃凡德他尼皮疹严重，塞尔帕替尼不仅有效，副作用还轻很多。”

　　和传统靶向药比，塞尔帕替尼的优势是“高选择性、低毒性”。凡德他尼是多靶点抑制剂（抑制VEGFR、RET等），副作用包括高血压、皮疹；塞尔帕替尼仅抑制RET，3级以上副作用发生率仅22%，且皮疹发生率低（＜10%）。对RET突变MTC患者而言，它不是“换一种靶向药”，是“更精准的基因治疗”，让长期控制肿瘤成为可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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