甲状腺髓样癌是甲状腺癌中的“隐秘杀手”，占比仅3%-5%，却因早期无明显症状，约60%患者确诊时已出现颈部淋巴结转移，甚至远处肺、骨转移。传统治疗依赖手术切除，但术后复发率高，化疗（如达卡巴嗪联合氟尿嘧啶）有效率仅10%-15%，且带来严重脱发、骨髓抑制；靶向药如索拉非尼对甲状腺髓样癌的客观缓解率不足20%，多数患者很快耐药。凡德他尼的出现，像一把“信号剪刀”，精准剪断驱动肿瘤生长的RET突变通路，为晚期甲状腺髓样癌患者打开了靶向治疗的大门。

　　甲状腺髓样癌的核心驱动因素是RET基因变异——约90%的遗传性MTC和50%的散发性MTC携带RET突变或融合。RET蛋白本是调控细胞生长的“信号员”，突变后却变成“永动机”，持续激活下游MAPK、PI3K/AKT等通路，推动肿瘤细胞无限增殖、血管疯长。凡德他尼是高选择性RET激酶抑制剂，能精准结合RET的ATP结合口袋，阻止其磷酸化激活，相当于“关掉”了肿瘤细胞的信号开关。同时，它还能抑制VEGFR2和EGFR，减少肿瘤血管生成，双重打击肿瘤生长。

　　凡德他尼主要针对晚期不可切除或转移性甲状腺髓样癌患者，尤其是携带RET突变或融合的群体。使用方法极其简便：每日一次口服300毫克，无需空腹，患者可在家自行服用，避免了化疗的输注痛苦。

　　关键临床试验数据显示，凡德他尼的疗效显著优于传统化疗：客观缓解率（ORR）达44%，其中10%的患者达到完全缓解；中位无进展生存期（PFS）19个月，是化疗组的3倍以上。更关键的是，它能持续控制肿瘤生长——治疗1年后，仍有30%的患者疾病无进展。对比索拉非尼，凡德他尼的RET抑制活性强10倍以上，对脑转移灶也有较好效果，而索拉非尼因穿透血脑屏障能力弱，对脑转移无效。

　　50岁的周女士确诊甲状腺髓样癌4年，术后2年出现颈部淋巴结转移，化疗3周期后肿块未缩小，还出现了严重脱发和恶心。基因检测显示RET M918T突变，换用凡德他尼后，第4周复查，淋巴结肿块缩小30%，脱发和恶心症状消失；3个月后，肺部小结节也稳定了。她说：“以前化疗像‘遭罪’，现在每天吃一片药，肿瘤还能控制，终于能喘口气了。”

　　对晚期甲状腺髓样癌患者而言，凡德他尼的意义在于“从无药可用到有药可控”。它精准针对RET突变这个“病根”，用口服药实现了长期肿瘤控制，让患者不用再因化疗的副作用而放弃治疗。这种“精准阻断”的模式，标志着甲状腺髓样癌治疗从“经验化疗”转向“靶向精准”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：凡德他尼/卡普利沙(VANDETANIB)其多靶点抑制特性使得它能够同时攻击多个癌症关键靶点

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