在血液系统恶性肿瘤治疗领域，急性髓系白血病是一种具有高度异质性的疾病，其中FLT3基因突变是预后较差的重要分子标志。米哚妥林作为一种多靶点口服激酶抑制剂，能够同时抑制FLT3、KIT、PDGFR、PKC等多种信号通路，通过阻断白血病细胞的增殖信号和诱导凋亡发挥治疗作用。该药物需要与标准的化疗方案联合使用，适用于新诊断的FLT3突变阳性急性髓系白血病成人患者的诱导和巩固治疗阶段。关键临床试验数据显示，在717例患者的研究中，米哚妥林联合化疗组的中位总生存期达到74.7个月，显著优于单纯化疗组的25.6个月，死亡风险降低23%。在无事件生存期方面，联合治疗组为8.2个月，而对照组仅为3.0个月，显示出显著的临床获益。

　　米哚妥林的标准化给药方案为每次50毫克，每日两次口服，在每个化疗周期的第8至21天连续服用，整个治疗周期需要严格遵循这一时间安排。考虑一位62岁新诊断FLT3-ITD突变急性髓系白血病患者的完整治疗过程，该患者在确诊后立即开始标准的"7+3"方案诱导化疗，即在7天内持续静脉滴注阿糖胞苷，同时在前3天联合柔红霉素静脉注射，并按照研究方案从第8天开始加用米哚妥林。治疗期间患者出现了预期的骨髓抑制期，伴有粒细胞缺乏和血小板减少，需要积极的抗感染和成分输血支持，同时还出现了恶心、呕吐等胃肠道反应，经强效止吐药物和对症支持治疗后得到良好控制。完成诱导化疗后，患者达到形态学完全缓解，随后接受了两个周期的大剂量阿糖胞苷巩固化疗，期间继续联合米哚妥林治疗，最终成功进行异基因造血干细胞移植。与传统的单纯化疗方案相比，联合米哚妥林将FLT3突变患者的4年总生存率从44%显著提升至51.4%，这一改善在预后较差的FLT3-ITD高危患者群体中尤为明显。常见的不良反应包括恶心、呕吐、黏膜炎、头痛、肌肉骨骼疼痛等，多数为轻度至中度，可通过对症处理得到控制，但需要特别关注骨髓抑制和感染风险的增加。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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