急性髓系白血病是一种异质性的血液系统恶性肿瘤，部分患者携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变，该突变导致代谢物积累，阻碍造血干细胞正常分化，促进白血病发生。对于复发或难治性急性髓系白血病患者，尤其是存在特定基因突变者，治疗选择有限。奥鲁他尼布是一种口服的、强效选择性异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，其作用机制是直接靶向并抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1酶的活性。突变型异柠檬酸脱氢酶1会产生致癌代谢物，奥鲁他尼布通过抑制该酶，能够显著降低水平，从而解除其对细胞分化的阻滞，诱导白血病细胞分化成熟并最终凋亡，实现对疾病的控制。

　　奥鲁他尼布适用于治疗经检测证实存在异柠檬酸脱氢酶1突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者。给药方式为每日两次口服。一项关键研究结果显示，在经大量预治疗的复发或难治性异柠檬酸脱氢酶1突变急性髓系白血病患者中，奥鲁他尼布单药治疗诱导了相当比例的完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解。部分获得完全缓解的患者甚至达到了微小残留病灶阴性状态，预示着更深层次的缓解和可能更长的生存获益。一个临床案例中，一位对强化诱导化疗无效的异柠檬酸脱氢酶1突变急性髓系白血病老年患者，在参与奥鲁他尼布临床试验后，骨髓中的白血病blast细胞比例显著下降，外周血细胞计数逐渐恢复，最终达到了血液学完全缓解，为后续进行异基因造血干细胞移植创造了宝贵机会。与传统化疗方案相比，奥鲁他尼布作为一种口服靶向药物，其作用机制精准，为特定突变人群提供了耐受性相对更好的个体化治疗选择。

　　综上所述，奥鲁他尼布的出现为携带异柠檬酸脱氢酶1突变的复发难治性急性髓系白血病患者带来了重要的靶向治疗武器。它通过纠正深层的代谢异常，诱导白血病细胞分化，为这部分预后不佳的患者群体实现了有意义的临床缓解和生存延长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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