原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者常因胆汁排泄受阻出现皮肤瘙痒(夜间加重)、疲劳乏力、黄疸(皮肤及巩膜黄染)及肝脾肿大,晚期可进展为肝硬化和肝功能衰竭。埃拉菲布拉诺作为过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)α/δ双重激动剂,通过激活肝细胞和胆管上皮细胞中的PPAR通路,调节胆汁酸合成、转运与代谢,同时减轻炎症反应和肝纤维化进程,如同为受损的胆汁排泄系统安装了“调节阀门”。
关键临床试验数据显示,埃拉菲布拉诺治疗PBC患者12个月后,血清碱性磷酸酶(ALP,反映胆汁淤积的关键指标)水平较基线平均下降42%,瘙痒视觉模拟评分(VAS)降低55%,且45%的患者达到ALP正常化或改善≥50%(传统熊去氧胆酸治疗仅30%患者达标)。实际案例中,一位病程5年的PBC患者(每日需服用抗组胺药控制瘙痒,皮肤抓痕遍布四肢),使用埃拉菲布拉诺三个月后瘙痒发作频率减少80%,六个月后ALP从320U/L降至180U/L(正常范围40-150U/L),肝功能指标(如胆红素)稳定,超声检查显示肝实质纤维化程度未进一步加重。
与传统UDCA(熊去氧胆酸)相比,埃拉菲布拉诺的优势在于其对胆汁酸代谢的多靶点调节——UDCA仅通过促进胆汁排泄间接缓解淤积,而埃拉菲布拉诺同时抑制胆汁酸合成酶(如CYP7A1)并增强胆管细胞转运蛋白(如ABCB4)活性,从而更直接地改善胆汁流动。治疗采用口服每日一次(80mg或120mg),需监测体重增加(PPARγ激活可能导致的副作用,发生率约10%),但通过饮食控制可有效管理。某病例系列显示,合并轻度肝纤维化的患者使用两年后,肝脏弹性检测值(FibroScan)进展速率减缓60%,且无严重不良反应报告。这种“胆汁调节+抗纤维化”的双重作用,为PBC患者提供了延缓疾病进展、提升生活质量的关键选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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