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罗圣全/恩曲替尼(Rozlytrek/Entrectinib)适用于ROS1/NTRK融合实体瘤患者实现广谱抗癌

时间:2025-11-24 13:44 来源:医药资讯 作者:康必行-小冯

  实体肿瘤的治疗长期受限于肿瘤的原发部位和病理类型,而一类特殊的癌症患者——携带ROS1基因重排或NTRK基因融合的实体瘤患者,无论肿瘤发生在肺部、中枢神经系统(如脑、脊髓)、软组织还是其他器官,只要存在这些驱动基因异常,都能从罗圣全(恩曲替尼)中获得显著疗效。作为全球首款同时靶向ROS1和NTRK的“不限癌种”靶向药,罗圣全通过精准抑制肿瘤细胞的生长信号,为这类患者带来了跨越癌种的抗癌希望,能够有效缩小肿瘤体积,缓解疼痛、神经压迫等症状,显著改善生活质量。

恩曲替尼.jpg

  恩曲替尼的治疗原理基于对ROS1和NTRK信号通路的精准靶向。在正常细胞中,ROS1(原癌基因酪氨酸蛋白激酶ROS)和NTRK(神经营养酪氨酸受体激酶)基因编码的蛋白参与调控细胞生长、分化和存活;但在部分实体瘤患者中,ROS1基因与其他基因发生重排(如CD74-ROS1),或NTRK基因(NTRK1/2/3)与其他无关基因融合,导致融合蛋白持续激活下游信号通路(如MAPK、PI3K-AKT),驱动肿瘤细胞的无限增殖、侵袭和转移。罗圣全是一种具有中枢神经系统(CNS)活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),能够同时结合ROS1和NTRK融合蛋白,阻断其信号传导,就像精准关闭了肿瘤细胞的“异常生长开关”,从而抑制肿瘤的生长、扩散和存活,且对脑转移病灶同样有效。

  该药物主要适用于携带ROS1基因重排的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者,以及携带NTRK1/2/3基因融合的实体瘤患者(包括脑肿瘤、软组织肉瘤、甲状腺癌、胰腺癌等),无论肿瘤的原发部位如何,只要通过基因检测确认存在ROS1重排或NTRK融合,均可使用罗圣全治疗。这种“异病同治”的模式打破了传统抗癌治疗对肿瘤来源的限制,为罕见和难治性肿瘤患者提供了新的选择。

  在使用方法上,恩曲替尼为口服给药,每日一次,剂量根据患者的体重和耐受性调整(成人通常固定剂量)。医生会密切监测患者的中枢神经系统不良反应(如头晕、共济失调)、肝功能(如转氨酶升高)及胃肠道症状(如恶心、腹泻),确保用药安全。

  恩曲替尼的功能药效在临床案例中展现了突破性成果。例如,一位ROS1重排的非小细胞肺癌患者,肿瘤已转移至脑部,出现头痛、恶心和肢体活动障碍,传统化疗和放疗后病情进展。在使用罗圣全治疗后,2个月内头痛和恶心症状明显减轻,3个月后影像学检查显示脑部转移灶缩小超过50%,肺部原发灶也缩小,患者能够自主行走,生活质量显著提升。另一位NTRK融合的软组织肉瘤患者(儿童),肿瘤位于腹部并压迫肠道,导致腹痛和肠梗阻,使用罗圣全后腹痛逐渐缓解,肠道功能恢复,肿瘤体积缩小,避免了手术切除。

  与其他靶向药物(如仅针对ROS1的克唑替尼或仅针对NTRK的拉罗替尼)相比,罗圣全的核心优势在于其“双靶点覆盖+中枢神经系统活性”。克唑替尼虽能抑制ROS1,但对NTRK无效,且难以穿透血脑屏障;拉罗替尼虽靶向NTRK,但不作用于ROS1。而罗圣全同时覆盖ROS1和NTRK,且对CNS转移病灶有效(临床数据显示其血脑屏障穿透率较高),能够更全面地控制肿瘤进展。此外,其不良反应谱相对温和,常见副作用(如疲劳、便秘、味觉改变)多为轻至中度,通过对症处理可有效控制,患者耐受性总体较好。

  临床研究数据显示,罗圣全治疗ROS1重排非小细胞肺癌的客观缓解率(肿瘤缩小≥30%)约为78%,其中完全缓解率(肿瘤完全消失)为2%,中位无进展生存期(PFS)超过2年;治疗NTRK融合实体瘤的客观缓解率约为63%,且对脑转移患者的疗效与无脑转移患者相当。对于既往接受过多种治疗的患者,罗圣全仍能提供显著的疾病控制机会。

  在实际应用中,恩曲替尼尤其适合那些携带ROS1重排或NTRK融合、且传统治疗无效的实体瘤患者。例如,一位老年患者因脑转移无法手术,在使用罗圣全后,头痛和视力模糊症状缓解,肿瘤稳定,生存期显著延长。

  总之,罗圣全为携带ROS1基因重排或NTRK基因融合的实体瘤患者提供了一种“不限癌种”的广谱靶向治疗方案。它通过同时抑制ROS1和NTRK信号通路,精准打击肿瘤细胞,有效缩小肿瘤体积,缓解疼痛、神经压迫等症状,延长生存期并改善生活质量。尽管需通过基因检测筛选适用人群,但对于ROS1/NTRK阳性患者而言,罗圣全是突破传统治疗局限的重要武器,为跨癌种的抗癌之路带来了更精准、更广阔的希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小冯)
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