硬纤维瘤是一种具有局部侵袭性的罕见软组织肿瘤，虽然不发生远处转移，但其局部生长可能导致疼痛和功能障碍，且手术后容易复发。奥格西韦奥作为一种新型口服靶向药物，为硬纤维瘤患者提供了手术之外的治疗方案。该药物通过抑制γ-分泌酶的活性，阻断Notch信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞的增殖。
适用于成年硬纤维瘤患者，特别是那些肿瘤无法手术切除、切除后可能导致严重功能障碍或手术后复发风险较高的病例。在一项涉及142例患者的临床试验中，接受奥格韦奥治疗的患者无进展生存期显著改善，肿瘤缩小率达到40%以上。更值得注意的是，大多数患者报告肿瘤相关疼痛症状得到明显缓解。
一位32岁女性患者的治疗经历可以说明药物的实际效果。该患者腹壁硬纤维瘤直径达6厘米，伴有持续性隐痛，由于肿瘤紧贴重要血管，手术风险较大。在接受尼伽司他治疗24周后，磁共振检查显示肿瘤缩小至3.5厘米，疼痛症状完全消失，患者恢复了正常活动能力。这个案例展示了该药物在控制肿瘤生长、改善临床症状方面的双重优势。
尼伽司他的标准用法是每日口服两次，常见的不良反应包括腹泻、恶心、疲劳和皮疹，但多数程度较轻，患者可以耐受。与传统的化疗药物相比，奥格西韦奥的作用机制更具针对性，副作用相对较小，为硬纤维瘤患者提供了更具针对性的治疗选择。该药物的问世，改变了硬纤维瘤的治疗策略，使更多患者能够通过药物治疗有效控制病情。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥格西韦奥(OGSIVEO/LUCINIROGACESTAT)是硬纤维瘤靶向治疗的首个获批药物
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