硬纤维瘤是一种罕见的、局部侵袭性的中间型软组织肿瘤，虽不发生远处转移，但可导致严重疼痛、功能障碍，且术后易复发，治疗管理极具挑战。奥格西韦奥是一种口服的特异性γ-分泌酶抑制剂。硬纤维瘤的发病与Wnt/β-连环蛋白信号通路异常激活密切相关，而γ-分泌酶复合物的切割活性是Notch信号通路激活的关键步骤。研究表明，抑制γ-分泌酶/Notch通路可影响硬纤维瘤细胞的存活和增殖。奥格西韦奥通过抑制γ-分泌酶，可能干扰肿瘤生长的微环境，从而诱导肿瘤缩小或停滞生长。
奥格西韦奥适用于需要系统性治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。关键三期临床试验结果显示，与安慰剂相比，奥格西韦奥治疗显著提高了患者的客观缓解率，并显著延缓了疾病进展。这意味着部分患者可避免手术或放疗及其相关并发症。常见的不良反应包括腹泻、恶心、疲劳、皮疹等，大多数为低级别。一位腹腔内硬纤维瘤患者，肿瘤包裹肠系膜血管，手术风险极高，且既往治疗无效，肿瘤持续增大。在接受奥格西韦奥治疗后，影像学评估显示肿瘤显著缩小，相关压迫症状缓解，避免了高风险手术。
综上所述，奥格西韦奥作为首个获批用于硬纤维瘤的靶向药物，为这类棘手疾病提供了有效的非手术治疗选项，能够诱导肿瘤消退并控制疾病进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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