急性髓系白血病是一种侵袭性血液肿瘤，部分患者对初始化疗不敏感或缓解后复发，预后极差。吉妥珠单抗代表了一类创新的靶向治疗形式——抗体药物偶联物。它由三部分组成：一是靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体；二是可被细胞内酸水解的连接子；三是强效的细胞毒性药物卡奇霉素。CD33抗原在多达90%的急性髓系白血病患者的白血病母细胞上表达，而在正常造血干细胞上表达有限，使其成为一个理想的靶点。

　　吉妥珠单抗被批准用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，以及2岁及以上的复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病成人和儿童患者。其作用机制如同精确制导。抗体部分识别并结合白血病细胞表面的CD33抗原后，整个复合物被内吞进细胞内部。在溶酶体的酸性环境中，连接子断裂，释放出高毒性的卡奇霉素，导致DNA双链断裂，进而引发肿瘤细胞凋亡。这种设计旨在将细胞毒药物精准递送至癌细胞，减少对正常组织的损伤。关键临床试验证实了其疗效，在新诊断的急性髓系白血病患者中，与单纯化疗相比，联合吉妥珠单抗可改善无事件生存期和总生存期。然而，其最重要的风险是严重的、有时是致命的肝毒性，特别是肝静脉阻塞性疾病，此外还有骨髓抑制、出血、感染等风险。与传统化疗相比，吉妥珠单抗提供了靶向治疗的可能性，但其独特且严重的毒性要求必须在经验丰富的医疗团队严密监控下使用。

　　有临床案例报道，一位老年新诊断的CD33阳性急性髓系白血病患者，因年龄和合并症无法耐受标准剂量诱导化疗，接受了含有吉妥珠单抗的低强度化疗方案。治疗后患者获得了完全缓解，虽然过程中出现了可管理的肝酶升高和骨髓抑制，但最终成功度过危险期。吉妥珠单抗的应用，为特定急性髓系白血病患者，尤其是那些不适合强化疗的患者，提供了一个重要的治疗选择，尽管其风险需要高度警惕。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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