造血干细胞移植后并发的肝静脉阻塞综合征是一种严重且常致命的并发症，其特征为肝内小静脉阻塞，导致肝肿大、腹水和黄疸。去纤核苷酸是一种多聚脱氧核糖核苷酸钠盐，具有多重作用：促进纤维蛋白溶解、抗血栓形成、保护内皮细胞及抗炎特性，能针对肝静脉阻塞综合征的病理生理多个环节发挥作用。
去纤苷钠适用于治疗造血干细胞移植后发生的肝静脉阻塞综合征成人和儿童患者。它通过静脉输注给药，通常每6小时一次，疗程约2-3周。关键研究数据显示，在严重肝静脉阻塞综合征患者中，去纤核苷酸治疗后第100天的生存率可达38-45%，显著高于历史对照。常见副作用包括低血压、出血、恶心等，需在严密监护下使用。与主要依靠支持治疗相比，去纤核苷酸是首个被批准用于治疗肝静脉阻塞综合征的特异性药物，能显著改善这类危重患者的预后。
有临床案例记载，一位异基因造血干细胞移植后发生严重肝静脉阻塞综合征的患儿，出现进行性黄疸、腹水和肾功能损害，在启用去纤苷钠治疗后，肝功能逐渐好转，腹水消退，最终成功度过危险期。去纤核苷酸为造血干细胞移植后这一致命并发症提供了重要的救治手段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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