吉妥珠单抗是一款靶向CD33抗原的抗体药物偶联物，其设计将针对CD33抗原的人源化单克隆抗体与高效的细胞毒性抗生素卡奇霉素偶联在一起。CD33抗原在绝大多数急性髓系白血病患者的白血病原始细胞表面表达，但在正常造血干细胞上表达很低或缺乏，这使其成为一个有吸引力的治疗靶点。吉妥珠单抗的作用机制是：抗体部分与白血病细胞表面的CD33抗原结合后，复合物被内吞进入细胞。在细胞内溶酶体的酸性环境中，连接子被水解切割，释放出具有强效杀伤作用的卡奇霉素。卡奇霉素能嵌入DNA的小沟，导致DNA双链断裂，最终引发细胞凋亡。

　　该药物适用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，以及治疗复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病成人和儿童患者。在新诊断的急性髓系白血病中，吉妥珠单抗与标准化疗方案联合使用，已被证实可提高特定风险组患者的生存获益。在复发或难治性患者中，它可作为单药治疗。其最常见且严重的不良反应是骨髓抑制，包括深度且持续的中性粒细胞减少和血小板减少，这也与其作用机制相符。其他重要风险包括肝损伤，尤其是肝静脉闭塞病，这在接受干细胞移植前后使用该药时风险更高，此外还有严重感染、出血和输液相关反应等。

　　在急性髓系白血病治疗领域，吉妥珠单抗代表了一种靶向治疗模式。与传统的单纯化疗相比，它通过抗体将细胞毒性药物定向递送至表达CD33的白血病细胞，旨在提高疗效特异性。然而，由于正常髓系前体细胞也表达CD33，因此对正常骨髓的抑制仍是其主要毒性之一。吉妥珠单抗的临床历程颇具特点，它最初曾因安全性问题撤市，后经调整剂量方案和明确适用人群后重新获批，这凸显了在靶向治疗中精细化管理风险与获益的重要性。它的应用需要对患者进行严格的筛选，并在治疗期间对骨髓功能、肝功能及肝静脉闭塞病征象进行极为密切的监测。吉妥珠单抗的成功再定位，为CD33阳性的急性髓系白血病患者，特别是新诊断的患者，提供了一个重要的治疗选择，但其使用必须在具备处理相关严重并发症条件的医疗中心进行。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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